アセットプロファイル
STK-002 · ストーク・セラピューティクス (STOK)
- 適応症
- 常染色体優性視神経萎縮症 (ADOA)
- 別名
- STK002
企業
STOKストーク・セラピューティクス
STOKストーク・セラピューティクスStoke Therapeutics Inc.は、RNA医薬を活用して生体本来の能力を最大限に引き出し、タンパク質発現を回復させることに注力するバイオテクノロジー企業です。独自のTANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）アプローチにより、Stokeはアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を開発し、自然発生的なタンパク質レベルを選択的に回復させています。開発中の最初の医薬品であるzorevunersenは、ドラベ症候群患者における疾患修飾の可能性を示しまし…
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