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Opus Genetics、OPGx-LCA5第1/2相試験の小児データで良好な結果を報告
本プレスリリースは、OPGx-LCA5の進行中の第1/2相試験から得られた3ヶ月間の小児データを発表し、重度のベースライン視力喪失を有する青少年において視力、網膜感受性、移動テストの臨床的に意味のある改善を示した。成人における18ヶ月までの持続的な反応も確認された。同社は2025年第4四半期にLCA5プログラムの次のステップを議論するためFDAとのミーティングを予定している。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 ef20056246_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Opus Genetics、Leber Congenital Amaurosis Type 5（LCA5）におけるOPGx-LCA5第1/2相試験の小児データで良好な結果を報告 - 小児参加者は錐体介在視力に大きな改善を示し、治療は忍容性が高く、眼の重篤な有害事象や用量制限毒性は認められなかった - 成人参加者において18ヶ月まで持続的で耐久性のある反応が観察された - 2025年第4四半期にFDAミーティングを予定 - 経営陣は本日午前8時30分（東部時間）にウェブキャストおよび電話会議を開催予定 Research Triangle Park, N.C. – September 30, 2025 - Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), a clinical-stage biopharmaceutical company developing gene therapies for the treatment of inherited retinal diseases (IRDs) and small molecule therapies for other ophthalmi