アセットプロファイル
OPGx-LCA5 · Opus Genetics (IRD)
- 適応症
- レーバー先天性黒内障（LCA5関連）
- 別名
- OPGx-LCA5
企業
IRDOpus Genetics
IRDOpus GeneticsOpus Genetics Inc.は、遺伝性網膜疾患（IRD）の患者を治療するための治療法、およびその他の網膜疾患および屈折異常の患者を治療するための治療法を開発する臨床段階の眼科バイオ医薬品企業です。パイプラインには、LCA5関連変異を対象とするOPGx-LCA5およびBEST1関連網膜変性を対象とするOPGx-BEST1をリードとする7つのアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースのプログラムが含まれており、さらにRHO、CNGB1、RDH12、NMNAT1、MERTKを標的とする候補があります。同社は、視覚機能およ…
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