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決定級EMA 意見
Novartis: ECがItvismaをSMA患者（2歳以上）向けに承認
欧州委員会はItvisma（onasemnogene abeparvovec）を2歳以上の小児、青少年および成人における5q SMA向けに承認し、遺伝子治療薬の適応を従来承認されていた乳児集団を超えて拡大した。これによりItvismaは、EUでこの幅広いSMA集団向けに承認された初の遺伝子補充療法となる。承認は、持続的な運動機能改善を示した登録試験STEER試験および支持的試験STRENGTH試験、STRONG試験に基づく。
主要事実
- 提出
- 2026年7月2日 05:00
- イベント
- EMA 意見
- 方向
- ポジティブ
- 信頼度
- 出典あり
- 追跡期間
- 52週間
- hfmse改善
- 2.39ポイント
出典の抜粋
Novartis、脊髄性筋萎縮症（SMA）向けItvisma®の欧州委員会承認を取得 EUで幅広いSMA集団（2歳以上の小児、青少年および成人を含む）向け初の遺伝子補充療法 SMN1遺伝子の欠陥を補う固定1回投与で、継続投与とは異なる選択肢を提供 Novartisの遺伝子補充療法がEUで全年齢層のSMA患者に適用可能に バーゼル、2026年7月2日 – Novartisは本日、生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子に両アレル変異を有する5q脊髄性筋萎縮症（SMA）を有する2歳以上の小児、青少年および成人の治療向けにItvisma®（onasemnogene abeparvovec）の欧州委員会（EC）承認を取得したと発表した。 この承認により、Itvismaは