NVS ノバルティス

Royalty Pharma:Novartisのpelacarsen、HORIZONフェーズ3で主要評価項目未達

Novartisの第3相HORIZONアウトカム試験でpelacarsenはプラセボに対して主要複合心血管エンドポイントを達成できなかった。Royalty PharmaはIonisへのマイルストーンペイメントを行わず、Spinrazaロイヤリティ権益は5億5,000万ドルの支払い後にIonisに返還され、5億ドルの投資に対して1.1倍のリターンをもたらす。

ノバルティス社レミブルチニブ、フェーズIII RMS試験で主要評価項目を達成

REMODEL-1/-2フェーズIII試験が主要評価項目を達成し、テルフルノミドと比較して年再発率の有意な低下を示した。レミブルチニブはすべての主要副次的評価項目でも優位性を達成し、障害進行の臨床的に意味のある遅延を実証した。ノバルティス社はMSToronto2026でデータを発表し、世界的な規制当局への承認申請を予定している。

Novartis: FDAがPSMA+ mHSPC向けにPluvictoを承認

FDAがPSMA陽性mHSPC向けにPluvictoとARPIの併用を承認し、適応をmCRPCからPSMA+転移性前立腺がん全体に拡大しました。この承認は、標準治療と比較して進行または死亡リスクを28-33%低減したPSMAddition第3相試験に基づいています。新たな適応により、対象患者数はほぼ2倍になります。

Novartis: FDA、IgANに対するFabhalta（iptacopan）の通常承認を付与

FDAはFabhaltaの加速承認（2024年8月）を、原発性IgANにおける腎機能低下の抑制を目的とした通常承認に切り替えた。添付文書には、2年間にわたるプラセボ対照第3相APPLAUSE-IgAN試験の結果として、eGFRの年平均低下率が48%減少したことが記載されている。

Novartis: ECがItvismaをSMA患者（2歳以上）向けに承認

欧州委員会はItvisma（onasemnogene abeparvovec）を2歳以上の小児、青少年および成人における5q SMA向けに承認し、遺伝子治療薬の適応を従来承認されていた乳児集団を超えて拡大した。これによりItvismaは、EUでこの幅広いSMA集団向けに承認された初の遺伝子補充療法となる。承認は、持続的な運動機能改善を示した登録試験STEER試験および支持的試験STRENGTH試験、STRONG試験に基づく。

PTCT: PIVOT-HD 24ヶ月中間解析でvotoplamの肯定的なトップライン結果（HD）

PTCはvotoplamのPIVOT-HD延長試験の24ヶ月中間解析で肯定的なトップライン結果を報告し、cUHDRSにおいて用量依存的な効果を示し、10 mg投与群で疾患進行の52%抑制および継続的な良好な安全性が確認された。このデータは、Novartis主導のグローバル第3相INVEST-HD試験を支持するものであり、2026年Q2に最初の患者投与によりPTCへの5,000万ドルのマイルストン支払いが発生し、PTCとNovartisは今後、潜在的な規制当局との協議について調整を行う。

ノバルティスAG · FDAがITVISMA(オナセムノゲン アベパルボベク-brve)を承認

FDAのPurple BookはBLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER)を2025-11-24にライセンスされたものとしてリストに記載しています。