一次情報の記録
決定級試験登録の変更
RP-A501 · NCT06092034 レジストリ更新
primary_completion: 2028-04 → 2028-06; completion: 2032-04 → 2032-06; enrollment: 14 → 18; primary_outcomes: ['Evaluation of efficacy via primary endpoint comprised of LAMP2 myocardial tissue expression and left ventricular mass index'] → ['有効性の評価：LAMP2心筋組織発現および左室質量指数（LVMI）からなる主要評価項目による改善度で評価']
主要事実
- 提出
- 2026年10月6日 15:21
- イベント
- 試験登録の変更
- 方向
- 中立
- アセット
- RP-A501
- 信頼度
- 出典あり
- pivotal N
- 12
- phase1 lvm
- 5/6 below baseline at 3-7y
- lvm reduction
- ≥10%
- lamp2 expression
- ≥Grade 1
- original dose lvm
- 3/4 achieved ≥10% reduction
- success threshold
- at least 7/12 patients meeting both co-primary endpoints
