一次情報の記録
決定級トップライン結果
REGENXBIO: RGX-202 ピボタルトップラインデータは2026年Q2早期に予定
同社は、RGX-202の確認的第I/II相AFFINITY DUCHENNE試験のピボタルトップライン結果が2026年Q2早期に予定されていると発表した。確認的試験（n=30）の登録は進行中であり、計画されているBLA提出時点までに大多数の患者登録が完了する見込みである。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Operational Highlights • Late-stage gene therapy pipeline for rare and retinal diseases advancing toward key catalysts o RGX-202 for Duchenne muscular dystrophy: New Phase I/II data at MDA, topline pivotal results expected early Q2 2026 - Robust patient enrollment continues in confirmatory trial o Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) subretinal wet AMD topline pivotal data expected in Q4 2026; first patient dosed in pivotal Phase IIb/III trial in diabetic retinopathy expected in Q2 2026 • Company to engage FDA on potential path forward for RGX-121 • Conference call today at 8:00 a.m. ET ROCKVILLE, Md., March 5, 2026 (PR Newswire) -- REGENXBIO