RGNX レジェンクスバイオ

REGENXBIO: FDA、RGX-121 BLAに臨床保留を指示

FDAはCAMPSIITE試験参加者5名に無症状の脊椎MRI所見が認められたため、RGX-121 BLAに臨床保留を指示した。同社は近いうちにBLAを再提出する予定はなく、FDAからのフィードバックと長期データを組み込んだ上で次のステップを検討する。

Novartis: ECがItvismaをSMA患者（2歳以上）向けに承認

欧州委員会はItvisma（onasemnogene abeparvovec）を2歳以上の小児、青少年および成人における5q SMA向けに承認し、遺伝子治療薬の適応を従来承認されていた乳児集団を超えて拡大した。これによりItvismaは、EUでこの幅広いSMA集団向けに承認された初の遺伝子補充療法となる。承認は、持続的な運動機能改善を示した登録試験STEER試験および支持的試験STRENGTH試験、STRONG試験に基づく。

REGENXBIO、RGX-202の確認試験で投与完了、2026年Q3にBLA申請予定

REGENXBIOはデュシェンヌ型筋ジストロフィー向けRGX-202の確認試験の投与を完了し、登録プログラムを終了した。同社は2026年Q3に加速承認経路でのBLA提出を計画しており、FDA承認は2027年後半を目標としている。BLAには63例の安全性データと30例の主要コホートの有効性データが含まれる。

REGENXBIO、NAVSUNLIのBLA再提出経路についてFDAと合意

FDAは既存のCAMPSIITEデータが加速承認審査に十分であることを確認し、新規試験は不要と判断した。REGENXBIOは7月にType Aミーティングを開催し、2026年Q3にBLAを再提出する予定で、その後FDAの迅速審査およびラベル議論が行われる。

REGENXBIO: RGX-202 ピボタルトップラインデータは2026年Q2早期に予定

同社は、RGX-202の確認的第I/II相AFFINITY DUCHENNE試験のピボタルトップライン結果が2026年Q2早期に予定されていると発表した。確認的試験（n=30）の登録は進行中であり、計画されているBLA提出時点までに大多数の患者登録が完了する見込みである。

REGENXBIO、MPS II向けRGX-121 BLAについてFDAよりCRLを受領

FDAは2026年2月7日、RGX-121 BLAを加速承認の下で却下するComplete Response Letterを発行した。FDAは、神経症状を呈する患者の適格性、外部対照群との比較可能性、およびCSF HS D2S6を代替エンドポイントとする点に関する不確実性を指摘した。REGENXBIOはType Aミーティングを計画し、追加データを用いてBLAを再提出する意向を示している。

REGENXBIO, Inc. · 完全回答書 (BL 125840)

FDA issued a complete response letter for BL 125840 dated 2026-02-07.

ノバルティスAG · FDAがITVISMA(オナセムノゲン アベパルボベク-brve)を承認

FDAのPurple BookはBLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER)を2025-11-24にライセンスされたものとしてリストに記載しています。

REGENXBIO: RGX-121 PDUFAを2026年2月8日に設定

FDAはRGX-121 BLAのPDUFA目標アクション日を2026年2月8日に設定した。同社は承認により優先審査バウチャーが付与され、同社が完全な権利を保有すると予想している。