REGENXBIO、MPS II向けRGX-121 BLAについてFDAよりCRLを受領

FDAは2026年2月7日、RGX-121 BLAを加速承認の下で却下するComplete Response Letterを発行した。FDAは、神経症状を呈する患者の適格性、外部対照群との比較可能性、およびCSF HS D2S6を代替エンドポイントとする点に関する不確実性を指摘した。REGENXBIOはType Aミーティングを計画し、追加データを用いてBLAを再提出する意向を示している。

主要事実

提出: 2026年2月10日 02:44
イベント: 審査完了報告書 (CRL)
方向: ネガティブ
企業: RGNXレジェンクスバイオ
アセット: clemidsogene lanparvovec
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年2月8日 · 審査完了報告書 (CRL)

出典の抜粋

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Announces Regulatory Update on RGX-121 BLA for MPS II • FDA issues Complete Response Letter for RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) for treatment of Mucopolysaccharidosis II (MPS II) • REGENXBIO plans to work with FDA on a path forward with the goal of resubmitting the BLA ROCKVILLE, Md., February 9, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) regarding its Biologics License Application (BLA) for RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) for the treatment of Mucopolysaccharidosis II (MPS II), an ultra-rare neurodegenerative disease also known as Hunter syndrome. In May 2025, the FDA accepted the RGX-121 BLA under the accelerated

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