REGENXBIO: FDA、RGX-121 BLAに臨床保留を指示

FDAはCAMPSIITE試験参加者5名に無症状の脊椎MRI所見が認められたため、RGX-121 BLAに臨床保留を指示した。同社は近いうちにBLAを再提出する予定はなく、FDAからのフィードバックと長期データを組み込んだ上で次のステップを検討する。

主要事実

提出: 2026年8月24日 21:20
イベント: 製造施設の査察
方向: ネガティブ
企業: RGNXレジェンクスバイオ
アセット: clemidsogene lanparvovec
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり

出典の抜粋

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Announces Regulatory Update on RGX-121 for MPS II ROCKVILLE, Md., August 24, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today provided an update on its investigational gene therapy, RGX-121 (clemidsogene lanparvovec), for the treatment of Mucopolysaccharidosis type II (MPS II), also known as Hunter Syndrome. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) placed a clinical hold on RGX-121 following the discovery of asymptomatic spine MRI findings in five participants in the CAMPSIITE ® study; REGENXBIO does not expect to resubmit the RGX-121 Biologics License Application (BLA) in the near term. “We believe these findings are unique and limited to our Hunter Syndrome program, and require longer-term follow-up and additional data an

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