REGENXBIO: RGX-121 PDUFAを2026年2月8日に設定

FDAはRGX-121 BLAのPDUFA目標アクション日を2026年2月8日に設定した。同社は承認により優先審査バウチャーが付与され、同社が完全な権利を保有すると予想している。

主要事実

提出: 2025年11月6日 12:38
イベント: PDUFA 日設定
方向: 中立
企業: RGNXレジェンクスバイオ
アセット: clemidsogene lanparvovec
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年2月8日 · 審査完了報告書 (CRL)

出典の抜粋

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Operational Highlights • RGX-202 program for Duchenne muscular dystrophy advancing rapidly, topline results expected early Q2 2026 and BLA submission mid-2026 o Pivotal trial enrollment completed in October; confirmatory trial open and enrolling o New 12-month analysis shows all participants demonstrate improved functional outcomes across multiple natural history methods of measurement, when decline is expected • Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) on track to be first gene therapy and one-time treatment for MPS II; PDUFA date February 8, 2026 • Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) on track to be first gene therapy for chronic retinal disease o Enrollment comp

SEC 8-K