clemidsogene lanparvovec · レジェンクスバイオ (RGNX)

RGNXレジェンクスバイオ

Regenxbio Inc.は、遺伝子治療薬の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社の製品候補は、遺伝子欠陥に対処するため、または治療用タンパク質の産生を可能にするために、細胞に遺伝子を導入するように設計されています。同社は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを基盤とするNAVテクノロジー・プラットフォームを活用し、研究中の遺伝子治療薬のパイプラインを開発しています。社内の研究開発プログラムは、網膜疾患、神経筋疾患、神経変性疾患の治療法に焦点を当てています。