一次情報の記録
重要申請提出
REGENXBIO、RGX-202の確認試験で投与完了、2026年Q3にBLA申請予定
REGENXBIOはデュシェンヌ型筋ジストロフィー向けRGX-202の確認試験の投与を完了し、登録プログラムを終了した。同社は2026年Q3に加速承認経路でのBLA提出を計画しており、FDA承認は2027年後半を目標としている。BLAには63例の安全性データと30例の主要コホートの有効性データが含まれる。
主要事実
- 提出
- 2026年6月24日 11:05
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- RGX-202
- 信頼度
- 出典あり
- 総症例数
- 63
- 主要コホート症例数
- 30
- 機能データ症例数
- 9
- マイクロジストロフィン発現
- 12週時点で93%以上
出典の抜粋
REGENXBIO、RGX-202の確認試験で投与完了、登録開発プログラムの完了を達成し2026年Q3のBLA提出を後押し REGENXBIO、RGX-202の確認試験で投与完了、登録開発プログラムの完了を達成し2026年Q3のBLA提出を後押し 提供元 REGENXBIO Inc. 2026年6月24日、07:05 ET この記事を共有 Xで共有 この記事を共有 Xで共有 患者需要の高さと治験責任医師の強い関心により確認試験が予定より早く完了 加速承認経路での2026年Q3のBLA開始予定、2027年後半の承認可能性を支える メリーランド州ロックビル、2026年6月24日/PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc.（Nasdaq: RGNX）は本日、RGX-202の確認試験の投与完了を発表した