バイオ医薬 · FDA承認 · 銘柄
フルクラム・セラピューティクス社は、遺伝子定義された希少疾患を対象とした低分子医薬品の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の製品候補であるPociredirは、胎児ヘモグロビン(HbF)を誘導するように設計された経口低分子医薬品であり、鎌状赤血球症(SCD)の臨床開発段階にあります。同社は、SCD成人患者を対象としたPociredirの評価試験である第1b相PIONEER試験における投薬を完了し、臨床的に関連のあるHbF誘導および溶血および貧血のマーカーの改善を示す臨床データを報告しました。同社はまた、希少遺伝性疾患の根本原因を標的とする臨床段階および前臨床段階のプログラムのパイプラインを構築しています。
登録済み資産: pociredir
FULC の日付付きカタリスト(直近の決定済みを含む)。
FULC の一次情報イベント、新しい順。
FULC: Pociredir 20 mgコホートデータ更新を2026年Q1に予定
Fulcrumは、Phase 1b PIONEER試験の20 mgコホートからの更新結果を2026年Q1に発表すると発表しました。同社はまた、2026年上半期にFDAとのEnd-of-Phase 2ミーティングを計画しており、2026年下半期に次の試験を開始する予定です。
FULC: Pociredir 20 mgコホート、PIONEER SCD試験のWeek 6でHbF 9.9%上昇を示す
Fulcrumは鎌状赤血球症を対象としたpociredirの20 mgコホートにおける初期Phase 1b PIONEER結果を報告し、12 mgコホートでの5.6%に対し、Week 6で平均絶対HbFが9.9%増加する明確な用量反応を示した。58%の患者がWeek 6でHbF ≥20%に到達し、Week 12で3.75倍超のHbF誘導が観察された。Pociredirは治療関連の重篤な有害事象なく、概ね忍容性が良好であった。
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