LRMR ラリマー

Larimar、nomlabofuspのローリングBLA初回モジュールを提出

Larimarは、Friedreich失調症に対するnomlabofuspの迅速承認を求めるローリングBLA提出を開始し、初回モジュールは既に提出済みで、完全提出は2026年後半に完了予定である。Type B pre-BLA会議でFDAの合意が確認され、既存のオープンラベルデータパッケージおよびFXNを新規代替エンドポイントとして受け入れることが含まれた。同社はまた、2026年第3四半期にグローバル確認的第3相試験の初回投与を予定している。

Larimar、Friedreich失調症向けnomlabofuspのローリングBLA初回モジュールを提出

Larimarは、FDAが既存データパッケージが審査に十分であることを確認したことを受け、nomlabofuspの迅速承認に向けたローリングBLA提出を開始した。初回モジュールが提出され、残りのモジュールは2026年下半期に提出予定。FDAは皮膚FXNを新規代替エンドポイントとして検討する意向を再確認した。

Larimar、FA向けnomlabofuspのローリングBLA初回モジュール提出

Larimarは、FDAが既存データパッケージが十分であることを確認したことを受け、Friedreich’s ataxia向けnomlabofuspの迅速承認に向けたローリングBLA提出を開始した。初回モジュールが提出され、残りのモジュールは2026年下半期に提出予定。FDAは皮膚FXNを新規代替エンドポイントとして検討する意向を改めて示した。

Larimar、FAに対するnomlabofuspのBreakthrough Therapy Designationを取得

FDAは、Friedreich’s ataxiaの成人および小児に対するnomlabofuspに、open-label studyのデータに基づきBreakthrough Therapy Designationを付与した。この指定は、未充足ニーズおよび薬剤がFXN欠損の根本原因に対処する可能性に対するFDAの認識を反映している。指定は、計画されているBLA提出のタイムラインや規制経路を変更するものではない。

Larimar: FDA、FAに対するnomlabofuspに画期的治療薬指定を付与

FDAはオープンラベル試験のデータに基づき、FAに対するnomlabofuspに画期的治療薬指定を付与した。FDAは加速承認のためのサロゲートエンドポイントとして皮膚FXNを検討する意向を再確認した。同社は2026年6月のBLA提出を予定しており、加速承認を求めている。

Larimar: nomlabofusp規制当局更新は2026年Q1予定; BLAは2026年Q2

資料では、規制当局更新およびタイムライン確認が2026年Q1に予定されていると述べられています。また、同社は2026年Q2に加速承認のためのBLA提出を目標としており、米国での発売は2027年初頭を予定していると確認されています。

Larimar Therapeutics、nomlabofuspのBLA提出を2026年Q2に目指す

同社は企業プレゼンテーションを更新し、Friedreich’s Ataxiaにおけるnomlabofuspの加速承認取得を目指す方針を、皮膚FXNの持続的上昇に基づき確認した。BLA提出は2026年Q2を目標としており、FDAによる安全性、FXNおよび臨床データパッケージの包括的審査を受けて、アナフィラキシーリスクを軽減するため初回投与レジメンを修正した。

Larimar Therapeutics、nomlabofuspのBLA提出を2026年第2四半期に目指す

同社はFriedreich失調症に対するnomlabofuspの迅速承認を求めるBLA提出を2026年第2四半期に目指すと発表した。アナフィラキシーリスクを軽減するための修正開始用量レジメンがFDAと合意され、Phase 3プロトコルに組み込まれている。同社はまた、2026年第1四半期に規制およびオープンラベル試験の最新情報を計画している。

Larimar Therapeutics、Friedreich失調症向けnomlabofuspのBLA申請を2026年Q2に計画

同社は皮膚FXNレベルの持続的上昇と臨床的改善の方向性を示す新たなオープンラベルデータを企業プレゼンテーションに更新し、加速承認を目的とした皮膚FXNレベルに基づくBLAを2026年Q2に提出する計画を再確認した。FDAはアナフィラキシー事例後の改訂投与レジメンに合意している。

LRMR: ノムラボフスプのBLA、フリードライヒ失調症向けに2026年Q2を目標

Larimarは、FXNの持続的上昇と臨床的改善の方向性を示す肯定的な長期オープンラベルデータを発表し、加速承認を求めるBLAが2026年Q2を目標とするようになったと述べた。また、同社はアナフィラキシーリスクを軽減するための新しい開始用量レジメンをFDAと合意したと報告した。