Larimar、Friedreich失調症向けnomlabofuspのローリングBLA初回モジュールを提出

Larimarは、FDAが既存データパッケージが審査に十分であることを確認したことを受け、nomlabofuspの迅速承認に向けたローリングBLA提出を開始した。初回モジュールが提出され、残りのモジュールは2026年下半期に提出予定。FDAは皮膚FXNを新規代替エンドポイントとして検討する意向を再確認した。

主要事実

提出: 2026年6月29日 10:33
イベント: 申請提出
方向: ポジティブ
企業: LRMRラリマー
アセット: nomlabofusp
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
皮膚機能 1年: 100%（9/9）健常人平均の50%以上
mFARS 1年差: FACOMS 比 2.6ポイント差
アナフィラキシー率: 43例中10例

出典の抜粋

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics、nomlabofuspのFriedreich失調症向け迅速承認に向けたローリングBLA初回モジュール提出と肯定的なオープンラベルデータを報告 • 多分野型B Type B pre-BLA会議議事録でBLAデータパッケージ提出に関するFDAの合意；ローリングBLAの初回モジュール提出、残りのモジュールは2026年下半期提出予定 • 1日1回nomlabofusp投与により、1年および18ヶ月で皮膚FXNレベルが上昇・維持；参加者100%（9/9）が1年時点で健常ボランティア平均レベルの50%以上を達成・維持（無症状ヘテロ接合体キャリアに相当） • nomlabofusp投与1年時点（n = 13）でmFARS、FARS-ADL、9-HPT、MFISにわたる継続的な方向性改善が観察され、FACでは悪化

SEC 8-K