一次情報の記録
重要申請提出
Larimar Therapeutics、Friedreich失調症向けnomlabofuspのBLA申請を2026年Q2に計画
同社は皮膚FXNレベルの持続的上昇と臨床的改善の方向性を示す新たなオープンラベルデータを企業プレゼンテーションに更新し、加速承認を目的とした皮膚FXNレベルに基づくBLAを2026年Q2に提出する計画を再確認した。FDAはアナフィラキシー事例後の改訂投与レジメンに合意している。
主要事実
- 提出
- 2025年10月14日 11:00
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- 企業
LRMRラリマー- アセット
- nomlabofusp
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- 手元資金
- 1億7,570万ドル
- 資金ランウェイ
- 2026年第4四半期まで
- FXN達成率
- Day 180時点で参加者の100%が健常者比50%超の皮膚FXNレベルを達成
出典の抜粋
EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 pro October 2025 Larimar Therapeutics Corporate Deck Forward-Looking Statements This presentation contains forward-looking statements that are based on the beliefs and assumptions of Larimar Therapeutics, Inc. ( “Company”) and on information currently available to management. All statements contained in this presentation other than statements of historical fact are forward-looking statements, including but not limited to Larimar’s ability to develop and commercialize nomlabofusp (CTI-1601) and any other planned product candidates, Larimar’s planned research and development efforts, including the timing of its nomlabofusp clinical trials and non-clinical investigations and overall development plan expectations with respect to the FDA START pilot program,