一次情報の記録
重要申請提出
LRMR: ノムラボフスプのBLA、フリードライヒ失調症向けに2026年Q2を目標
Larimarは、FXNの持続的上昇と臨床的改善の方向性を示す肯定的な長期オープンラベルデータを発表し、加速承認を求めるBLAが2026年Q2を目標とするようになったと述べた。また、同社はアナフィラキシーリスクを軽減するための新しい開始用量レジメンをFDAと合意したと報告した。
主要事実
- 提出
- 2025年9月29日 11:00
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- 企業
LRMRラリマー- アセット
- nomlabofusp
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- FXN(6ヵ月)
- 100%(10/10)が健常者中央値の50%超
- mFARSの変化
- -2.25 vs +1.00 (FACOMS)
- アナフィラキシー症例
- 7
- 参加者 1年
- 8
- 参加者 6ヶ月
- 14
- 参加者 OL試験
- 39
出典の抜粋
EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml