Larimar Therapeutics、nomlabofuspのBLA提出を2026年第2四半期に目指す

同社はFriedreich失調症に対するnomlabofuspの迅速承認を求めるBLA提出を2026年第2四半期に目指すと発表した。アナフィラキシーリスクを軽減するための修正開始用量レジメンがFDAと合意され、Phase 3プロトコルに組み込まれている。同社はまた、2026年第1四半期に規制およびオープンラベル試験の最新情報を計画している。

主要事実

提出: 2025年11月5日 12:03
イベント: 申請提出
方向: 中立
企業: LRMRラリマー
アセット: nomlabofusp
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり

出典の抜粋

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics、2025年第3四半期の財務結果を発表 • オープンラベル（OL）試験において、6ヶ月間の1日1回nomlabofusp投与後、参加者100%（n = 10）が無症状保因者と同等の皮膚FXNレベルを達成 • OL試験における1年間のmFARS、FARS-ADL、9-HPTおよびMFISにおける一貫した方向性の改善は、FACOMS自然史研究参照集団での悪化と比較して、nomlabofuspがFAの疾患経過を変化させる可能性を裏付ける • OL試験の39名の参加者（およびnomlabofusp試験で少なくとも1回投与を受けた65名中）のうち、7名が投与開始6週間以内にアナフィラキシーを経験し、標準治療後に通常の健康状態に戻った。これらの事象を除外すると、l

SEC 8-K