Larimar、nomlabofuspのローリングBLA初回モジュールを提出

Larimarは、Friedreich失調症に対するnomlabofuspの迅速承認を求めるローリングBLA提出を開始し、初回モジュールは既に提出済みで、完全提出は2026年後半に完了予定である。Type B pre-BLA会議でFDAの合意が確認され、既存のオープンラベルデータパッケージおよびFXNを新規代替エンドポイントとして受け入れることが含まれた。同社はまた、2026年第3四半期にグローバル確認的第3相試験の初回投与を予定している。

主要事実

提出: 2026年8月4日 11:02
イベント: 申請提出
方向: ポジティブ
企業: LRMRラリマー
アセット: nomlabofusp
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり

出典の抜粋

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics、2026年第2四半期の財務および事業アップデートを報告 • 長期オープンラベル試験の肯定的データにより、nomlabofuspの安全性プロファイルの特徴がさらに明確化され、皮膚フラタキシン値の持続的上昇および主要臨床アウトカム指標の継続的改善が示された • 患者および治験責任医師の高い関心が継続しており、7月に追加参加者がオープンラベル試験に投与され、月末時点で複数の成人および青少年がスクリーニング中 • 迅速承認を求めるローリングBLA提出が進行中で、初回モジュールは提出済み、完了は2026年後半予定 • グローバル確認的第3相試験の初回投与は2026年第3四半期予定 • 現金、現金等価物および有価証券で1億5,630万ドル

SEC 8-K