一次情報の記録
重要申請提出
Larimar Therapeutics、nomlabofuspのBLA提出を2026年Q2に目指す
同社は企業プレゼンテーションを更新し、Friedreich’s Ataxiaにおけるnomlabofuspの加速承認取得を目指す方針を、皮膚FXNの持続的上昇に基づき確認した。BLA提出は2026年Q2を目標としており、FDAによる安全性、FXNおよび臨床データパッケージの包括的審査を受けて、アナフィラキシーリスクを軽減するため初回投与レジメンを修正した。
主要事実
- 提出
- 2025年11月10日 12:01
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- 企業
LRMRラリマー- アセット
- nomlabofusp
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- 手元資金
- 1億7,540万ドル
- FXNレベル
- Day 180時点で参加者の100%が健常者比50%超の皮膚FXNレベルを達成
- 資金ランウェイ
- 2026年第4四半期まで
- mFARS改善
- 1年後の中央値スコア改善2.25 vs FACOMSでの悪化1.00
出典の抜粋
EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 2025年11月 Larimar Therapeutics 企業プレゼンテーション 将来の見通しに関する記述 本プレゼンテーションには、Larimarの経営陣の信念および前提に基づき、現在入手可能な情報に基づく将来の見通しに関する記述が含まれています。本プレゼンテーションに含まれる過去の事実に関する記述以外のすべての記述は、nomlabofuspおよびその他の計画中の製品候補の開発・商業化能力、nomlabofuspの臨床試験のタイミングを含む計画中の研究開発活動、FDAとのやり取りおよび提出、ならびにBLA提出のタイミングに関する期待など、将来の見通しに関する記述です。