Larimar、FA向けnomlabofuspのローリングBLA初回モジュール提出

Larimarは、FDAが既存データパッケージが十分であることを確認したことを受け、Friedreich’s ataxia向けnomlabofuspの迅速承認に向けたローリングBLA提出を開始した。初回モジュールが提出され、残りのモジュールは2026年下半期に提出予定。FDAは皮膚FXNを新規代替エンドポイントとして検討する意向を改めて示した。

主要事実

提出: 2026年6月29日 10:30
イベント: 申請提出
方向: ポジティブ
企業: LRMRラリマー
アセット: nomlabofusp
出典: 企業プレスリリース
信頼度: 出典あり
アナフィラキシー: 10/43（9例は既往あり）
皮膚FXN 1年: 100%（9/9）が健常平均の50%以上
mFARS 1年差: 2.6ポイント
mFARS 18ヶ月差: 4.6ポイント

出典の抜粋

Larimar Therapeutics、Friedreich’s Ataxia向けnomlabofuspの迅速承認に向けたローリングBLA初回モジュール提出と肯定的なオープンラベルデータを報告多分野Type B pre-BLA会議議事録でBLAデータパッケージ提出に関するFDAの合意；ローリングBLAの初回モジュール提出済み、残りのモジュールは2026年下半期提出予定 1日1回nomlabofusp投与により、1年および18ヶ月時点で皮膚FXNレベルが上昇・維持；参加者100%（9/9）が1年時点で健常ボランティア平均レベルの50%以上を達成・維持（無症状ヘテロ接合体キャリアに相当） nomlabofusp投与1年時点（n = 13）でmFARS、FARS-ADL、9-HPT、MFISの全項目に方向性のある改善が継続、FACOMS自然歴研究対照集団では悪化が観察された On

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