バーテックス・ファーマシューティカルズVRTX

Vertex Pharmaceuticalsは、重篤な疾患の治療薬として低分子医薬品の創薬・開発を行うグローバルなバイオテクノロジー企業です。主要な医薬品には、嚢胞性線維症治療薬であるKalydeco、Orkambi、Symdeko、Trikafta/Kaftrio、およびAlyftrekがあり、Vertexの治療薬は世界中で標準治療となっています。Vertexは、ベータサラセミアおよび鎌状赤血球症に対する遺伝子編集療法であるCasgevy、ならびに成人の中等度から重度の急性疼痛の治療薬として承認された非オピオイド鎮痛薬であるJournavxにより、ポートフォリオを多様化させてきました。さらに、VertexはAPOL1介在性腎疾患に対する低分子阻害薬を評価中です。また、1型糖尿病に対する機能的治癒の可能性をもたらす細胞療法についても研究を進めています。