1차 출처 기록
결정급탑라인 결과
Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD 톱라인 데이터; 피벗 코호트는 2026년 하반기
BEAM-302의 AATD 대상 1/2상 topline 데이터에서 AAT 수치가 크게 증가하고 내약성이 우수한 프로파일이 확인되어 60 mg를 최적 생물학적 용량으로 선정했습니다. FDA 피드백에 따라 가속 승인 경로가 지원되며, 향후 BLA 제출을 뒷받침하기 위해 2026년 하반기에 약 50명의 환자를 대상으로 하는 pivotal cohort를 시작할 예정입니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates Recent BEAM-302 Topline Data in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Demonstrate Strong Single-dose Safety and Efficacy Profile, with 60 mg Selected as Optimal Biological Dose; Global Pivotal Cohort Expected to Initiate in Second Half of 2026 Data from Phase 1/2 BEACON Clinical Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease Published in April 1 Issue of the New England Journal of Medicine; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in PKU and Data from BEAM-301 in GSDIa Anticipated in 2026 Ended First Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash, Cash