1차 출처 기록
결정급탑라인 결과
FULC: Pociredir 20 mg 코호트, PIONEER SCD 시험에서 6주차 HbF 9.9% 상승 확인
Fulcrum은 겸상적혈구병 환자를 대상으로 한 pociredir 20 mg 코호트의 초기 1b상 PIONEER 결과를 발표했으며, 명확한 용량-반응 관계를 확인했다. 평균 절대 HbF가 6주차에 9.9% 증가했으며, 12 mg 코호트에서는 5.6% 증가했다. 6주차에 환자의 58%가 HbF ≥20%에 도달했으며, 12주차에 >3.75배의 HbF 유도가 관찰됐다. Pociredir은 일반적으로 내약성이 양호했으며, 치료 관련 중대한 이상사례는 보고되지 않았다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics, Pociredir의 겸상적혈구병 대상 1b상 PIONEER 시험 20 mg 용량 코호트의 긍정적인 초기 결과를 제67회 미국혈액학회 연례회의에서 발표 ― 명확한 용량-반응 관계 확인, 6주차 시점에서 강력하고 임상적으로 의미 있는 태아혈색소(HbF) 유도 (n=12): 20 mg 코호트에서 평균 절대 HbF가 6주차에 9.9% 증가 (12 mg 코호트 6주차 5.6% 대비); 20 mg 코호트 12명 중 7명(58%)이 절대 HbF 수치 ≥20% 달성 ― ― 20 mg 코호트에서 2025년 11월 11일 데이터 컷오프 기준 12주차 방문에 도달한 환자(n=6)에서 평균 HbF 유도가 3.75배 이상 관찰됐으며, 12 mg 코호트에서는 12주차에 2.4배 유도 ― ―