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FULC: Coorte de 20 mg de Pociredir demonstra aumento de 9,9% de HbF na Semana 6 no ensaio PIONEER SCD
Fulcrum relatou resultados iniciais da Fase 1b PIONEER para a coorte de 20 mg de pociredir na doença falciforme, demonstrando uma clara resposta à dose com aumento médio absoluto de HbF de 9,9% na Semana 6 versus 5,6% na coorte de 12 mg. 58% dos pacientes alcançaram HbF ≥20% na Semana 6, e indução de HbF >3,75 vezes foi observada na Semana 12. Pociredir permaneceu geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento.
Fatos principais
- Arquivado
- 8 de dez. de 2025, 11:32
- Evento
- Resultados topline
- Direção
- Positivo
- Empresa
FULCFulcrum- Ativo
- pociredir
- Fonte
- SEC 8-K
- Confiança
- Com fonte
- N
- 12
- Dose
- 20 mg
- média basal hbf
- 7,1%
- mediana basal hbf
- 7,3%
Trecho da fonte
EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics Anuncia Resultados Iniciais Positivos da Coorte de Dose de 20 mg do Ensaio Clínico de Fase 1b PIONEER de Pociredir na Doença Falciforme no 67º Encontro Anual da Sociedade Americana de Hematologia ― Resposta à dose clara observada, com indução robusta e clinicamente significativa de hemoglobina fetal (HbF) no ponto temporal da Semana 6 (n=12): média de HbF absoluto na coorte de 20 mg aumentou 9,9% na Semana 6 (vs. 5,6% na Semana 6 na coorte de 12 mg); 7 de 12 pacientes na coorte de 20 mg (58%) alcançaram níveis absolutos de HbF ≥20% ― ― Indução média de HbF >3,75 vezes na Semana 12 na coorte de 20 mg entre pacientes que alcançaram a visita da Semana 12 até o corte de dados de 11 de novembro de 2025 (n=6), em comparação com i
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