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Novartis: CE aprova Itvisma para doentes com AME ≥2 anos
A Comissão Europeia aprovou Itvisma (onasemnogene abeparvovec) para crianças com dois anos ou mais, adolescentes e adultos com AME 5q, alargando a indicação da terapia génica para além da população infantil previamente aprovada. Isto torna Itvisma a primeira e única terapia de substituição génica aprovada na UE para esta ampla população com AME. A aprovação é suportada pelo estudo pivotal STEER e pelos estudos de apoio STRENGTH e STRONG, que demonstram benefício motor sustentado.
Fatos principais
- Arquivado
- 2 de jul. de 2026, 05:00
- Evento
- Parecer da EMA
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- Empresa
NVSNovartis- Confiança
- Com fonte
- seguimento
- 52 semanas
- melhoria hfmse
- 2,39 pontos
Trecho da fonte
Novartis recebe aprovação da Comissão Europeia para Itvisma® no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) Primeira terapia de substituição génica na UE para a ampla população com AME, incluindo crianças com dois anos ou mais, adolescentes e adultos Dose única e fixa concebida para substituir o gene SMN1 defeituoso, oferecendo uma opção distinta das abordagens de dosagem contínua Terapias de substituição génica da Novartis passam a estar disponíveis na UE para pessoas com AME em todos os grupos etários Basileia, 2 de julho de 2026 – A Novartis anunciou hoje que a Comissão Europeia (CE) aprovou Itvisma® (onasemnogene abeparvovec) para o tratamento de crianças com dois anos ou mais, adolescentes e adultos com atrofia muscular espinhal 5q (AME) com mutação bi-alélica no gene do neurônio
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Nível de decisão
24 de nov. de 2025
00:00
NVSNovartis