NVS Novartis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Fase 3 não atinge o endpoint primário

O ensaio de desfechos Fase 3 HORIZON da Novartis para pelacarsen não atingiu seu endpoint primário composto cardiovascular versus placebo. A Royalty Pharma não fará nenhum pagamento de marco para a Ionis e seu interesse de royalty do Spinraza reverterá para a Ionis após $550 million em pagamentos, gerando um retorno de 1.1x sobre o investimento de $500 million.

Novartis remibrutinib atinge o endpoint primário em ensaios de Fase III para EMR

Os ensaios de Fase III REMODEL-1/-2 atingiram o endpoint primário, demonstrando redução significativa na taxa anualizada de recidivas em comparação com teriflunomida. Remibrutinib também alcançou superioridade em todos os endpoints secundários principais e demonstrou um atraso clinicamente significativo na progressão da incapacidade. A Novartis planeja apresentar os dados no MSToronto2026 e submeter para aprovação regulatória global.

Novartis: FDA aprova Pluvicto para PSMA+ mHSPC

FDA aprovou Pluvicto mais ARPI para PSMA-positivo mHSPC, expandindo a bula de mCRPC para todo câncer de próstata metastático PSMA+. A aprovação baseia-se no ensaio de fase 3 PSMAddition que mostrou redução de 28-33% no risco de progressão ou morte versus tratamento padrão. A nova indicação quase dobra a população de pacientes elegíveis.

Novartis: FDA concede aprovação tradicional ao Fabhalta (iptacopan) para IgAN

A FDA converteu a aprovação acelerada do Fabhalta (ago 2024) em aprovação tradicional para retardar o declínio da função renal na IgAN primária. A bula agora inclui o resultado do estudo de fase 3 APPLAUSE-IgAN, que mostrou redução de 48 % no declínio anualizado da TFGe versus placebo ao longo de dois anos.

Novartis: CE aprova Itvisma para doentes com AME ≥2 anos

A Comissão Europeia aprovou Itvisma (onasemnogene abeparvovec) para crianças com dois anos ou mais, adolescentes e adultos com AME 5q, alargando a indicação da terapia génica para além da população infantil previamente aprovada. Isto torna Itvisma a primeira e única terapia de substituição génica aprovada na UE para esta ampla população com AME. A aprovação é suportada pelo estudo pivotal STEER e pelos estudos de apoio STRENGTH e STRONG, que demonstram benefício motor sustentado.

PTCT: Resultados positivos de 24 meses do topline do PIVOT-HD para votoplam na DH

PTC reportou resultados positivos do topline da análise interina de 24 meses do estudo de extensão PIVOT-HD de votoplam, demonstrando benefício dependente de dose no cUHDRS com 52% de redução na progressão da doença na dose de 10 mg e segurança favorável contínua. Os dados apoiam o estudo global de Fase 3 INVEST-HD em andamento liderado pela Novartis, com o primeiro paciente dosado desencadeando um pagamento de marco de $50 milhões para a PTC no 2T 2026, e a PTC e a Novartis agora alinharão sobre potenciais interações regulatórias.

Novartis AG · FDA aprova o ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

O Purple Book da FDA lista a BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) como licenciada em 2025-11-24.