Registro de fonte primária
RelevantePedido submetido
REGENXBIO conclui dosagem no estudo confirmatório de RGX-202 e planeja submeter BLA no 3T 2026
REGENXBIO concluiu a dosagem do estudo confirmatório de RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne, finalizando o programa registracional. A empresa agora planeja submeter uma BLA sob o caminho de aprovação acelerada no 3T 2026, com aprovação potencial da FDA prevista para o segundo semestre de 2027. A BLA incluirá dados de segurança de 63 pacientes e dados de eficácia da coorte pivotal de 30 pacientes.
Fatos principais
- Arquivado
- 24 de jun. de 2026, 11:05
- Evento
- Pedido submetido
- Direção
- Positivo
- Empresa
RGNXREGENXBIO- Ativo
- RGX-202
- Confiança
- Com fonte
- N total
- 63
- N pivotal
- 30
- N de dados funcionais
- 9
- expressão de microdistrofina
- >93% na Semana 12
Trecho da fonte
REGENXBIO conclui dosagem no estudo confirmatório de RGX-202, marcando a conclusão do programa de desenvolvimento registracional e apoiando a submissão planejada da BLA no 3T 2026 REGENXBIO conclui dosagem no estudo confirmatório de RGX-202, marcando a conclusão do programa de desenvolvimento registracional e apoiando a submissão planejada da BLA no 3T 2026 Notícia fornecida por REGENXBIO Inc. 24 de junho de 2026, 07:05 ET Compartilhe este artigo Compartilhe no X Compartilhe este artigo Compartilhe no X Estudo confirmatório concluído antes do previsto devido à forte demanda de pacientes e ao robusto interesse dos investigadores No caminho para iniciar a BLA no 3T 2026 sob o caminho de aprovação acelerada, apoiando aprovação potencial no 2S 2027 ROCKVILLE, Md. , 24 de junho de 20
Mais sobre este ativo
Nível de decisão
5 de mar. de 2026
12:30
RGNXREGENXBIO