RGNX REGENXBIO

REGENXBIO: FDA impõe suspensão clínica à BLA do RGX-121

A FDA impôs uma suspensão clínica à BLA do RGX-121 após achados assintomáticos em ressonância magnética da coluna vertebral em cinco participantes do CAMPSIITE. A empresa não espera reenviar a BLA em curto prazo e incorporará feedback da FDA e dados de longo prazo antes dos próximos passos.

Novartis: CE aprova Itvisma para doentes com AME ≥2 anos

A Comissão Europeia aprovou Itvisma (onasemnogene abeparvovec) para crianças com dois anos ou mais, adolescentes e adultos com AME 5q, alargando a indicação da terapia génica para além da população infantil previamente aprovada. Isto torna Itvisma a primeira e única terapia de substituição génica aprovada na UE para esta ampla população com AME. A aprovação é suportada pelo estudo pivotal STEER e pelos estudos de apoio STRENGTH e STRONG, que demonstram benefício motor sustentado.

REGENXBIO conclui dosagem no estudo confirmatório de RGX-202 e planeja submeter BLA no 3T 2026

REGENXBIO concluiu a dosagem do estudo confirmatório de RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne, finalizando o programa registracional. A empresa agora planeja submeter uma BLA sob o caminho de aprovação acelerada no 3T 2026, com aprovação potencial da FDA prevista para o segundo semestre de 2027. A BLA incluirá dados de segurança de 63 pacientes e dados de eficácia da coorte pivotal de 30 pacientes.

REGENXBIO alinha-se com a FDA no caminho de reapresentação da BLA do NAVSUNLI

A FDA confirmou que os dados existentes do CAMPSIITE são suficientes para a análise de aprovação acelerada e que não são necessários novos estudos. A REGENXBIO realizará uma reunião do Tipo A em julho e reapresentará a BLA no 3º trimestre de 2026, com análise acelerada da FDA e discussões sobre a rotulagem a seguir.

REGENXBIO: dados topline pivotais do RGX-202 esperados no início do Q2 2026

A empresa anunciou que os resultados principais do ensaio confirmatório de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE do RGX-202 são esperados no início do Q2 2026. O recrutamento no ensaio confirmatório (n=30) está em andamento e a maioria dos pacientes deve ser recrutada até o momento da submissão planejada da BLA.

REGENXBIO recebe CRL da FDA para o BLA do RGX-121 em MPS II

A FDA emitiu uma Carta de Resposta Completa em 7 de fevereiro de 2026 rejeitando o BLA do RGX-121 sob aprovação acelerada. A agência citou incerteza sobre a elegibilidade de pacientes neuronopáticos, comparabilidade do controle externo e CSF HS D2S6 como endpoint substituto. A REGENXBIO planeja uma reunião Tipo A e pretende reenviar o BLA com dados adicionais.

REGENXBIO, Inc. · carta de resposta completa (BL 125840)

A FDA emitiu uma carta de resposta completa para o BL 125840 datada de 2026-02-07.

Novartis AG · FDA aprova o ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

O Purple Book da FDA lista a BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) como licenciada em 2025-11-24.

REGENXBIO: RGX-121 PDUFA definido para 8 de fevereiro de 2026

A FDA atribuiu uma data-alvo de ação PDUFA de 8 de fevereiro de 2026 para a BLA do RGX-121. A empresa espera que a aprovação confira um Voucher de Revisão Prioritária do qual detém direitos integrais.