REGENXBIO: FDA impõe suspensão clínica à BLA do RGX-121

A FDA impôs uma suspensão clínica à BLA do RGX-121 após achados assintomáticos em ressonância magnética da coluna vertebral em cinco participantes do CAMPSIITE. A empresa não espera reenviar a BLA em curto prazo e incorporará feedback da FDA e dados de longo prazo antes dos próximos passos.

Fatos principais

Arquivado: 24 de ago. de 2026, 21:20
Evento: Inspeção de fabricação
Direção: Negativo
Empresa: RGNXREGENXBIO
Ativo: clemidsogene lanparvovec
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Announces Regulatory Update on RGX-121 for MPS II ROCKVILLE, Md., August 24, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today provided an update on its investigational gene therapy, RGX-121 (clemidsogene lanparvovec), for the treatment of Mucopolysaccharidosis type II (MPS II), also known as Hunter Syndrome. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) placed a clinical hold on RGX-121 following the discovery of asymptomatic spine MRI findings in five participants in the CAMPSIITE ® study; REGENXBIO does not expect to resubmit the RGX-121 Biologics License Application (BLA) in the near term. “We believe these findings are unique and limited to our Hunter Syndrome program, and require longer-term follow-up and additional data an

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