Cronograma Mais recentes primeiro.
Checklist de prontidão Apenas fatos públicos. Nunca publicamos probabilidade de aprovação.
Atualizado em 15 de set. de 2026
Desfecho primário atingido Desconhecido
Sobrevida global significativa ou em tendência Desconhecido
Parcela de pacientes nos EUA/Ocidente Favorável
6 de 8 centros nos Estados Unidos
Comitê consultivo agendado Favorável
Nenhum comitê consultivo anunciado
Data PDUFA prorrogada Desconhecido
Registro de inspeção de fabricação Preocupação
REGENXBIO: FDA impõe suspensão clínica à BLA do RGX-121
Sinais na linguagem da empresa (discussões de bula) Favorável
REGENXBIO alinha-se com a FDA no caminho de reapresentação da BLA do NAVSUNLI
Precedente da mesma classe Preocupação
REGENXBIO recebe CRL da FDA para o BLA do RGX-121 em MPS II
Empresas relacionadas Cada relação é respaldada pelo arquivamento que a declarou.
Nippon Shinyaku Não listada nos EUA Parceira
Confira cada data na fonte primária vinculada. Apenas informativo. Não é recomendação de investimento. A SimianX não tem vínculo com a FDA nem com a SEC.
Ensaios registrados ID do registro Fase Status Conclusão primária Participantes Centros NCT04571970 Fase 1/2 Concluído 9 de mai. de 2023 6 1 de 2 centros nos Estados Unidos NCT03566043 Fase 2/3 Ativo, sem recrutamento 27 de nov. de 2023 48 4 de 5 centros nos Estados Unidos NCT07236606 Fase 3 Ativo, sem recrutamento 30 de abr. de 2028 2 1 de 1 centros nos Estados Unidos
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