REGENXBIO recebe CRL da FDA para o BLA do RGX-121 em MPS II

A FDA emitiu uma Carta de Resposta Completa em 7 de fevereiro de 2026 rejeitando o BLA do RGX-121 sob aprovação acelerada. A agência citou incerteza sobre a elegibilidade de pacientes neuronopáticos, comparabilidade do controle externo e CSF HS D2S6 como endpoint substituto. A REGENXBIO planeja uma reunião Tipo A e pretende reenviar o BLA com dados adicionais.

Fatos principais

Arquivado: 10 de fev. de 2026, 02:44
Evento: Carta de resposta completa (CRL)
Direção: Negativo
Empresa: RGNXREGENXBIO
Ativo: clemidsogene lanparvovec
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 8 de fev. de 2026 · Carta de resposta completa (CRL)

Trecho da fonte

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Anuncia Atualização Regulamentar sobre o BLA do RGX-121 para MPS II • FDA emite Carta de Resposta Completa para RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) para tratamento de Mucopolissacaridose II (MPS II) • REGENXBIO planeja trabalhar com a FDA em um caminho a seguir com o objetivo de reenviar o BLA ROCKVILLE, Md., 9 de fevereiro de 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunciou hoje que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) emitiu uma Carta de Resposta Completa (CRL) em relação ao seu Pedido de Licença Biológica (BLA) para RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) para o tratamento de Mucopolissacaridose II (MPS II), uma doença neurodegenerativa ultra-rara também conhecida como síndrome de Hunter. Em maio de 2025, a FDA aceitou o

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