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Nível de decisãoAprovação da FDA
Vertex Casgevy recebe aprovação da FDA para idades 2+ em SCD e TDT
A FDA expandiu a bula do Casgevy para crianças com 2 anos ou mais com SCD ou TDT, tornando-o o primeiro tratamento gênico aprovado para essa faixa etária. A aprovação foi concedida 53 dias após o protocolo sob o programa piloto CNPV e baseou-se na extrapolação de dados de pacientes de 5 a 11 anos. O Casgevy continua sendo uma terapia CRISPR autóloga de dose única com os mesmos avisos de segurança.
Fatos principais
- Arquivado
- 1 de jul. de 2026, 22:17
- Evento
- Aprovação da FDA
- Direção
- Positivo
- Empresa
VRTXVertex Pharmaceuticals- Confiança
- Com fonte
- eficácia em scd
- 8/8 sucesso VF12
- eficácia em tdt
- 8/9 independência de transfusão, mediana de 20,1 meses
- tempo de aprovação
- 53 dias após o protocolo
Trecho da fonte
A FDA aprova o primeiro tratamento gênico para crianças pequenas com doença falciforme Silver Spring, MD, 01 de julho de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Food and Drug Administration dos Estados Unidos emitiu hoje uma aprovação suplementar para Casgevy (exagamglogene autotemcel) para pacientes com 2 anos ou mais com doença falciforme (SCD) com crises vaso-oclusivas recorrentes (VOCs) ou β talassemia dependente de transfusão (TDT). Este é o primeiro tratamento gênico aprovado para pacientes com 2 anos ou mais com SCD. O Casgevy já havia sido aprovado para o tratamento de pacientes com 12 anos ou mais com SCD com VOCs recorrentes ou TDT. “Com a decisão de hoje, pacientes pediátricos a partir dos 2 anos de idade agora podem acessar uma opção de tratamento adicional crítica para tratar essas doença