SimianX AI LogoSimianX AI

Запись из первоисточника

РешающееПредварительные результаты

Beam Therapeutics: топлайн-данные BEAM-302 по AATD; ключевая когорта — во второй половине 2026 года

Обновленные данные topline фазы 1/2 по BEAM-302 при AATD продемонстрировали значительное увеличение AAT и хороший профиль переносимости, что привело к выбору 60 мг в качестве оптимальной биологической дозы. Отзыв FDA поддерживает ускоренный путь одобрения, при этом планируется начало ключевой когорты примерно из 50 пациентов во второй половине 2026 года для поддержки будущей заявки BLA.

Ключевые факты

Подано
7 мая 2026 г., 11:06
Событие
Предварительные результаты
Направление
Положительное
Компания
BEAMBeam Therapeutics
Актив
BEAM-302
Источник
SEC 8-K
Достоверность
Подтверждено

Выдержка из источника

EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates Recent BEAM-302 Topline Data in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Demonstrate Strong Single-dose Safety and Efficacy Profile, with 60 mg Selected as Optimal Biological Dose; Global Pivotal Cohort Expected to Initiate in Second Half of 2026 Data from Phase 1/2 BEACON Clinical Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease Published in April 1 Issue of the New England Journal of Medicine; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in PKU and Data from BEAM-301 in GSDIa Anticipated in 2026 Ended First Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash, Cash

SEC 8-K

Ещё об этом активе