BEAM Beam Therapeutics

Beam Therapeutics ввела первую дозу пациенту в ключевой когорте BEAM-302 при ААТД

Beam ввела первую дозу пациенту в глобальной ключевой когорте продолжающегося исследования фазы 1/2 BEAM-302 при ААТД-ассоциированном заболевании легких с сопутствующим заболеванием печени или без него. Когорта предназначена для поддержки потенциального пути ускоренного одобрения в Соединенных Штатах. Обновленные клинические данные по BEAM-302 также были отобраны для устного доклада с поздним прорывом на Конгрессе ERS 2026 (5–9 сентября 2026 года).

Beam Therapeutics: топлайн-данные BEAM-302 по AATD; ключевая когорта — во второй половине 2026 года

Обновленные данные topline фазы 1/2 по BEAM-302 при AATD продемонстрировали значительное увеличение AAT и хороший профиль переносимости, что привело к выбору 60 мг в качестве оптимальной биологической дозы. Отзыв FDA поддерживает ускоренный путь одобрения, при этом планируется начало ключевой когорты примерно из 50 пациентов во второй половине 2026 года для поддержки будущей заявки BLA.

Beam Therapeutics планирует подачу заявки BLA на risto-cel уже к концу 2026 года

8-K подтверждает, что компания ожидает подать заявку U.S. BLA на risto-cel при серповидноклеточной анемии уже в декабре 2026 года, при поддержке нового неразводняющего кредитного соглашения на $500 млн с Sixth Street, которое продлевает денежный запас до середины 2029 года и финансирует планируемый коммерческий запуск.