DNLI Denali Therapeutics

Denali получила статус орфанного препарата FDA для DNL593 при FTD-GRN

FDA предоставила статус орфанного препарата DNL593 (PTV:PGRN) для FTD-GRN в августе 2026 года. Этот статус подчёркивает неудовлетворённую медицинскую потребность и предоставляет регуляторные стимулы для продолжающегося исследования фазы 1/2. Denali теперь ожидает результаты исследования в 2027 году, обновлённые по сравнению с предыдущим прогнозом на конец 2026 года.

Denali продает PRV для редких детских заболеваний за $195 млн

Denali монетизировала PRV, полученный после ускоренного одобрения AVLAYAH. Вырученные $195 млн будут направлены на дальнейшую разработку портфеля TransportVehicle в области лизосомных болезней накопления и нейродегенеративных заболеваний. Новых регуляторных вех или сроков не объявлено.

Denali: FDA одобряет AVLAYAH (tividenofusp alfa) для синдрома Хантера

FDA предоставила ускоренное одобрение AVLAYAH для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера у педиатрических пациентов ≥5 кг. Одобрение знаменует собой первое лекарство, использующее рецептор трансферрина для преодоления гематоэнцефалического барьера. Коммерческий запуск продолжается, первые пациенты получили лечение в апреле 2026 года.

Denali Therapeutics Inc. · FDA одобряет Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA включает Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) в список одобрений новых лекарств #8 за 2026 год от 2026-03-24: Для лечения определенных лиц с синдромом Хантера (Мукополисахаридоз II типа или MPS II)

Denali: tividenofusp alfa PDUFA назначена на 5 апреля 2026 года

BLA для tividenofusp alfa имеет целевую дату действия PDUFA 5 апреля 2026 года в рамках ускоренного пути одобрения. Denali обеспечила готовность к коммерческому запуску до этой даты. Продолжающееся исследование Phase 2/3 COMPASS должно предоставить подтверждающие данные для глобальных регуляторных заявок.

Denali: FDA устанавливает дату PDUFA 5 апреля 2026 года для BLA tividenofusp alfa

В документе указано, что FDA установила целевую дату принятия решения PDUFA 5 апреля 2026 года для BLA tividenofusp alfa по ускоренной процедуре одобрения. Это определяет сроки регуляторного решения для первого потенциального коммерческого запуска терапии Denali с использованием TV.

Denali Therapeutics: День инвестора 2025 — график запуска линейки препаратов ETV

В презентации Investor Day от 4 декабря 2025 года указано, что подача документов на регистрацию tividenofusp alfa (DNL310) ожидается в ближайшее время, а коммерческий запуск запланирован на 2026 год, при этом запуск DNL126 (ETV:SGSH) намечен на 2027 год. Эти сроки и заявленная компанией возможность рынка свыше $1 млрд для франшизы ETV представляют собой ключевые регуляторные и коммерческие вехи, раскрытые в документе.

Denali: FDA устанавливает дату PDUFA 5 апреля 2026 года для BLA tividenofusp alfa

В пресс-релизе сообщается, что BLA компании Denali на ускоренное одобрение tividenofusp alfa находится на рассмотрении FDA с целевой датой принятия решения PDUFA 5 апреля 2026 года. Соглашение о финансировании роялти в размере $275 млн зависит от ускоренного одобрения FDA и одобрения EMA до 31 декабря 2029 года. Это устанавливает конкретные регуляторные сроки для потенциального одобрения препарата в США.

Denali: FDA продлевает PDUFA для tividenofusp alfa до 5 апреля 2026 года

FDA классифицировала обновлённую подачу клинической фармакологии Denali как Major Amendment, продлив целевую дату действия PDUFA для ускоренного одобрения tividenofusp alfa при MPS II на три месяца — с 5 января 2026 года до 5 апреля 2026 года. Новых данных по эффективности, безопасности или биомаркерам не запрашивалось; продление носит исключительно процедурный характер. Denali заявляет, что поправка не меняет выводов по клинической фармакологии или соотношению польза-риск в BLA.

Denali: FDA продлевает дату PDUFA для BLA tividenofusp alfa до 5 апреля 2026 года

FDA продлила дату принятия решения по BLA компании Denali, запрашивающей ускоренное одобрение tividenofusp alfa при MPS II, с 5 января 2026 года до 5 апреля 2026 года. Продление было вызвано тем, что агентство классифицировало обновлённые данные клинической фармакологии как Major Amendment к заявке.