DYN Dyne Therapeutics

Dyne: FDA принимает BLA для z-rostudirsen; PDUFA назначена на 21 января 2027 года

FDA приняла BLA для z-rostudirsen и предоставила приоритетное рассмотрение. Целевая дата действия PDUFA теперь 21 января 2027 года, что устанавливает четкий регуляторный график для потенциального одобрения в США.

Dyne: FDA принимает BLA z-rostudirsen, устанавливает дату PDUFA на 21 января 2027 года

FDA приняла BLA для z-rostudirsen (DYNE-251) при DMD с пропуском экзона 51 и предоставила приоритетный обзор. Целевая дата действия PDUFA назначена на 21 января 2027 года, что соответствует запланированному компанией сроку запуска в США в первом квартале 2027 года.

Dyne Therapeutics: FDA принимает заявку BLA на z-rostudirsen, устанавливает дату PDUFA на 21 января 2027 года

FDA приняла заявку BLA на z-rostudirsen и предоставила приоритетное рассмотрение с целевой датой действия PDUFA 21 января 2027 года. Заявка запрашивает ускоренное одобрение на основании дистрофина как суррогатной конечной точки, что позиционирует компанию для потенциального запуска в США в первом квартале 2027 года в случае одобрения.

Dyne завершила набор 71 участника в когорту ACHIEVE REC для z-basivarsen

Регистрационная расширенная когорта исследования Phase 1/2 ACHIEVE полностью набрана — 71 участник. Основные данные по этой когорте планируются на Q1 2027 для поддержки потенциальной подачи BLA на ускоренное одобрение в США в Q3 2027.

Dyne запускает Фазу 3 испытания FORZETTO z-rostudirsen при ДМД

Dyne начала глобальное подтверждающее испытание Фазы 3 FORZETTO z-rostudirsen у амбулаторных пациентов мужского пола с ДМД, поддающимся экзону 51. 72-недельное плацебо-контролируемое исследование (n≈90) согласовано с FDA и предназначено для поддержки перевода планируемого ускоренного одобрения в США на традиционное одобрение, а также для подачи заявок за пределами США. Дизайн исследования будет представлен на ICNMD в июле 2026 года.

Dyne Therapeutics: подача заявки z-rostudirsen BLA запланирована на 2 кв. 2026

Dyne завершила успешную пред-BLA встречу с FDA и продолжает придерживаться графика подачи заявки BLA для ускоренного одобрения z-rostudirsen в США по экзону 51 DMD во 2 кв. 2026. Компания также планирует начать глобальное подтверждающее исследование фазы 3 во 2 кв. 2026, с потенциальным запуском в США, намеченным на 1 кв. 2027 при условии приоритетного рассмотрения и одобрения.

Dyne планирует подачу заявки BLA на z-rostudirsen при DMD во II квартале 2026 года

Компания объявила, что планирует подать заявку BLA на ускоренное одобрение z-rostudirsen в США во II квартале 2026 года после положительных предварительных результатов исследования фазы 1/2 DELIVER. Потенциальный запуск в США запланирован на I квартал 2027 года при условии приоритетного рассмотрения и одобрения. Регистрационная расширенная когорта достигла первичной конечной точки со статистически значимой экспрессией дистрофина и показала функциональное улучшение по всем шести заранее определённым конечным точкам.

Dyne Therapeutics: в исследовании DELIVER достигнута первичная конечная точка REC с уровнем дистрофина 5.46%

Регистрационная расширенная когорта достигла первичной конечной точки со статистически значимым увеличением дистрофина до 5.46% от нормального уровня. Наблюдалось улучшение функциональных показателей по всем шести заранее определённым клиническим конечным точкам через шесть месяцев, при этом функция лёгких сохранялась. Компания по-прежнему планирует подать заявку BLA на ускоренное одобрение в США во втором квартале 2026 года.