Dyne планирует подачу заявки BLA на z-rostudirsen при DMD во II квартале 2026 года

Компания объявила, что планирует подать заявку BLA на ускоренное одобрение z-rostudirsen в США во II квартале 2026 года после положительных предварительных результатов исследования фазы 1/2 DELIVER. Потенциальный запуск в США запланирован на I квартал 2027 года при условии приоритетного рассмотрения и одобрения. Регистрационная расширенная когорта достигла первичной конечной точки со статистически значимой экспрессией дистрофина и показала функциональное улучшение по всем шести заранее определённым конечным точкам.

Ключевые факты

Подано: 2 мар. 2026 г., 12:35
Событие: Заявка подана
Направление: Положительное
Компания: DYNDyne Therapeutics
Актив: z-rostudirsen
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено
кратность изменения: 7-кратное изменение от исходного уровня
функциональные конечные точки: улучшение по сравнению с плацебо по всем шести заранее определённым топлайн функциональным конечным точкам
экспрессия дистрофина: 5.46% от нормы через шесть месяцев (p<0.0001)

Выдержка из источника

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics сообщает финансовые результаты за четвёртый квартал и полный 2025 год, а также последние бизнес-события - Подача заявки на ускоренное одобрение z-rostudirsen в США запланирована на II квартал 2026 года; потенциальный запуск в I квартале 2027 года - - Положительные предварительные результаты исследования фазы 1/2 DELIVER z-rostudirsen при Дюшенновской мышечной дистрофии, поддающейся пропуску экзона 51 (DMD); дополнительные долгосрочные данные будут представлены на конференции MDA - - Завершение набора в регистрационную расширенную когорту исследования фазы 1/2 ACHIEVE z-basivarsen при миотонической дистрофии типа 1 (DM1) ожидается во II квартале 2026 года; дизайн исследования фазы 3 будет представлен на конференции M

SEC 8-K