Dyne Therapeutics: FDA принимает заявку BLA на z-rostudirsen, устанавливает дату PDUFA на 21 января 2027 года

FDA приняла заявку BLA на z-rostudirsen и предоставила приоритетное рассмотрение с целевой датой действия PDUFA 21 января 2027 года. Заявка запрашивает ускоренное одобрение на основании дистрофина как суррогатной конечной точки, что позиционирует компанию для потенциального запуска в США в первом квартале 2027 года в случае одобрения.

Ключевые факты

Подано: 20 июл. 2026 г., 11:30
Событие: Заявка принята
Направление: Положительное
Компания: DYNDyne Therapeutics
Актив: z-rostudirsen
Источник: Пресс-релиз компании
Достоверность: Подтверждено
Календарь: Решение FDA (PDUFA) · 21 янв. 2027 г. · Положительно

Выдержка из источника

Dyne Therapeutics объявляет о принятии Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) для Z-Rostudirsen при мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) с мутацией в 51 экзоне - Предоставлено приоритетное рассмотрение; целевая дата действия PDUFA установлена на 21 января 2027 года - - Подача заявки на ускоренное одобрение на основании дистрофина как суррогатной конечной точки - - В регистрационной когорте расширения исследования DELIVER лечение z-rostudirsen один раз в 4 недели привело к значительному и статистически достоверному увеличению продукции дистрофина с улучшением функции по нескольким клиническим конечным точкам и благоприятным профилем безопасности 1 - WALTHAM, Массачусетс, 20 июля 2026 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Dy

Пресс-релиз компании