Запись из первоисточника
РешающееДругое
PTC Therapeutics отзывает NDA на Translarna после отзыва FDA
PTC отозвала повторную подачу NDA на Translarna (ataluren) при DMD с нонсенс-мутацией. FDA указала, что представленные данные вряд ли соответствуют порогу существенных доказательств эффективности. Отзыв завершает текущий путь рассмотрения продукта в США.
Ключевые факты
- Подано
- 12 февр. 2026 г., 22:10
- Событие
- Другое
- Направление
- Отрицательное
- Компания
PTCTPTC Therapeutics- Актив
- ataluren
- Источник
- SEC 8-K
- Достоверность
- Подтверждено
Выдержка из источника
EX-99.1 2 tmb-20260212xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics предоставляет обновление по регуляторным вопросам Translarna™ WARREN, N.J., Feb. 12, 2026 -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) объявила сегодня, что отозвала повторную подачу New Drug Application (NDA) на Translarna™ (ataluren) для лечения нонсенс-мутационной мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) после отзыва U.S. Food and Drug Administration (FDA) по результатам рассмотрения заявки. “FDA сообщила, что на основании проведенного на сегодняшний день анализа данные в подаче NDA вряд ли соответствуют порогу Agency по существенным доказательствам эффективности для поддержки одобрения Translarna. Поэтому мы приняли решение отозвать подачу NDA,” — сказал Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer of PTC Therapeutic