Биофарма · Одобрения FDA · Акция
PTC Therapeutics Inc. — биофармацевтическая компания, которая занимается поиском, разработкой и коммерциализацией клинически дифференцированных лекарственных средств, приносящих пользу детям и взрослым с редкими заболеваниями. Ее диверсифицированный терапевтический портфель включает несколько коммерческих продуктов и к…
Активы в базе: ataluren, isaralgagene civaparvovec, sepiapterin, votoplam
Датированные катализаторы PTCT, включая недавно решённые.
Все события из первоисточников по PTCT, сначала новые.
PTC Therapeutics приобретает AAV генную терапию ST-920 для лечения болезни Фабри
PTC Therapeutics подписала соглашение о покупке активов для приобретения программы AAV генной терапии ST-920 компании Sangamo для лечения болезни Фабри за $111 млн единовременно плюс до $100 млн условных выплат, связанных с ускоренным и полным одобрением FDA. Сделка подлежит одобрению Банкротным судом, запланированному на 10 сентября 2026 года, и другим обычным условиям закрытия, с целевой датой закрытия 15 октября 2026 года.
PTC была выбрана победителем аукциона по приобретению ST-920 — AAV генной терапии на стадии BLA для лечения болезни Фабри — у компании Sangamo. Компания планирует завершить подачу заявки BLA по ускоренной процедуре в IV кв. 2026, используя существующую инфраструктуру для редких заболеваний. Приобретение остается предметом одобрения суда по делам о банкротстве и других условий закрытия сделки, ожидаемых в конце III кв. или начале IV кв. 2026.
PTCT: Положительные 24-месячные данные PIVOT-HD по votoplam при БГ
PTC сообщила о положительных результатах 24-месячного промежуточного анализа исследования PIVOT-HD по votoplam, показывающих дозозависимый эффект на cUHDRS со снижением прогрессирования заболевания на 52% при дозе 10 мг и сохранением благоприятного профиля безопасности. Данные поддерживают продолжающееся глобальное исследование Phase 3 INVEST-HD под руководством Novartis, при этом дозирование первого пациента влечет за собой выплату PTC в размере $50 млн во втором квартале 2026 года, и PTC и Novartis теперь согласуют потенциальные регуляторные взаимодействия.
PTC Therapeutics отзывает NDA на Translarna после отзыва FDA
PTC отозвала повторную подачу NDA на Translarna (ataluren) при DMD с нонсенс-мутацией. FDA указала, что представленные данные вряд ли соответствуют порогу существенных доказательств эффективности. Отзыв завершает текущий путь рассмотрения продукта в США.
PTC Therapeutics планирует День НИОКР на 2 декабря 2025 года
PTC проведет День НИОКР в Нью-Йорке 2 декабря 2025 года. На мероприятии планируется представить обновления по запуску Sephience и программам портфеля, включая votoplam и vatiquinone.
PTC Therapeutics, Inc. · письмо о полном отказе (Complete Response Letter) по NDA 220049
FDA выдала complete response letter для NDA 220049 от 2025-08-18.
Компании того же сектора с капитализацией, ближайшей к PTCT.