PTCT PTC Therapeutics

PTC Therapeutics приобретает ST-920 для лечения болезни Фабри; подача BLA ожидается в 4 квартале 2026 года

PTC Therapeutics приобрела программу генной терапии ST-920 на основе AAV для лечения болезни Фабри у Sangamo за 111 млн долларов США авансом плюс до 100 млн долларов США в виде регуляторных вех. Компания теперь ожидает завершить подачу BLA в 4 квартале 2026 года с потенциальным ускоренным одобрением и коммерческим запуском в 2027 году.

sepiapterin · NCT06302348 обновление реестра

страны: {'total_sites': 10, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 14, 'us_sites': 1}

ataluren · NCT01247207 обновление реестра

статус: COMPLETED → TERMINATED; набор участников: 270 → 265; причина остановки: → Решение спонсора; первичные исходы: ['Число участников с нежелательными явлениями', 'Число участников с отклонениями лабораторных параметров', 'Число участников с отклонениями при физикальном обследовании'] → ['Число участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯЛТ)']

votoplam · обновление реестра NCT07326709

страны: {'total_sites': 82, 'us_sites': 34} → {'total_sites': 117, 'us_sites': 40}

PTC Therapeutics завершает приобретение ST-920 у Sangamo

PTC Therapeutics завершила приобретение ST-920, генной терапии на стадии BLA для лечения болезни Фабри у Sangamo Therapeutics. Компания теперь ожидает завершить подачу BLA в 4 квартале 2026 года.

PTC Therapeutics завершает приобретение ST-920 (isaralgagene civaparvovec) для лечения болезни Фабри

PTC Therapeutics завершила приобретение ST-920 у Sangamo. Ожидается, что подача rolling BLA для ускоренного одобрения будет завершена в 4 квартале 2026 года. Актив уже имеет статусы FDA Orphan Drug, Fast Track и RMAT.

PTC Therapeutics приобретает AAV генную терапию ST-920 для лечения болезни Фабри

PTC Therapeutics подписала соглашение о покупке активов для приобретения программы AAV генной терапии ST-920 компании Sangamo для лечения болезни Фабри за $111 млн единовременно плюс до $100 млн условных выплат, связанных с ускоренным и полным одобрением FDA. Сделка подлежит одобрению Банкротным судом, запланированному на 10 сентября 2026 года, и другим обычным условиям закрытия, с целевой датой закрытия 15 октября 2026 года.

PTC приобретет генную терапию ST-920 для лечения болезни Фабри; подача заявки BLA запланирована на IV кв. 2026

PTC была выбрана победителем аукциона по приобретению ST-920 — AAV генной терапии на стадии BLA для лечения болезни Фабри — у компании Sangamo. Компания планирует завершить подачу заявки BLA по ускоренной процедуре в IV кв. 2026, используя существующую инфраструктуру для редких заболеваний. Приобретение остается предметом одобрения суда по делам о банкротстве и других условий закрытия сделки, ожидаемых в конце III кв. или начале IV кв. 2026.

PTCT: Положительные 24-месячные данные PIVOT-HD по votoplam при БГ

PTC сообщила о положительных результатах 24-месячного промежуточного анализа исследования PIVOT-HD по votoplam, показывающих дозозависимый эффект на cUHDRS со снижением прогрессирования заболевания на 52% при дозе 10 мг и сохранением благоприятного профиля безопасности. Данные поддерживают продолжающееся глобальное исследование Phase 3 INVEST-HD под руководством Novartis, при этом дозирование первого пациента влечет за собой выплату PTC в размере $50 млн во втором квартале 2026 года, и PTC и Novartis теперь согласуют потенциальные регуляторные взаимодействия.

PTC Therapeutics отзывает NDA на Translarna после отзыва FDA

PTC отозвала повторную подачу NDA на Translarna (ataluren) при DMD с нонсенс-мутацией. FDA указала, что представленные данные вряд ли соответствуют порогу существенных доказательств эффективности. Отзыв завершает текущий путь рассмотрения продукта в США.

PTC Therapeutics планирует День НИОКР на 2 декабря 2025 года

PTC проведет День НИОКР в Нью-Йорке 2 декабря 2025 года. На мероприятии планируется представить обновления по запуску Sephience и программам портфеля, включая votoplam и vatiquinone.

PTC Therapeutics, Inc. · письмо о полном отказе (Complete Response Letter) по NDA 220049

FDA выдала complete response letter для NDA 220049 от 2025-08-18.