SRRK Scholar Rock

Scholar Rock: FDA одобряет ISEMBYLD (apitegromab-mstn) для лечения СМА

FDA предоставила полное одобрение ISEMBYLD как первой терапии, направленной на мышцы, для лечения СМА у пациентов ≥2 лет на фоне терапии SMN2. Одобрение основано на данных Фазы 3 SAPPHIRE, показывающих статистически значимое улучшение моторной функции по шкале HFMSE. Коммерческий запуск в США уже начат, отгрузка продукта начнется в течение нескольких дней.

Scholar Rock Holding Corporation · FDA одобряет Isembyld (apitegromab-mstn)

FDA указывает Isembyld (apitegromab-mstn) как одобрение нового препарата №39 за 2026 год от 2026-09-11: Для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей от 2 лет и старше, получающих SMN2-направленную терапию

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug для apitegromab при FSHD

FDA предоставила статус Fast Track и Orphan Drug для apitegromab при FSHD. Начато дозирование участников в исследовании фазы 2 FORGE, оценивающем 10 мг/кг apitegromab по сравнению с плацебо у ~60 взрослых с генетически подтвержденным FSHD.

Scholar Rock: рассмотрение BLA apitegromab продолжается с использованием второго предприятия по фасовке и розливу; PDUFA 30 сен 2026

Рассмотрение FDA заявки BLA на apitegromab теперь будет проводиться только с использованием второго предприятия по фасовке и розливу после того, как площадка Catalent Indiana была исключена из-за присвоения ей статуса OAI. Дата принятия решения PDUFA остается 30 сентября 2026 года, и компания заявляет о готовности к немедленному запуску на рынке США после одобрения.

Scholar Rock: заявка apitegromab BLA на рассмотрении FDA с решением до 30 сентября 2026 года

Рассмотрение заявки BLA продвигается с двумя независимыми производственными площадками по фасовке и розливу, каждая из которых представляет отдельный путь к одобрению. Пакет данных для второй площадки подан и находится на рассмотрении FDA. Компания заявляет о готовности к немедленному запуску на рынке США после одобрения, которое может быть получено в любое время до даты PDUFA 30 сентября 2026 года.

Scholar Rock: мнение CHMP по заявке MAA на апитегромаб отложено на конец 2026 года

EMA ожидает переклассификации FDA производственного участка Catalent Indiana по фасовке и упаковке готовой продукции, прежде чем выдать заключение CHMP. Если переклассификация состоится, заключение ожидается позднее в 2026 году; в противном случае Scholar Rock перейдет на второй производственный участок по фасовке и упаковке готовой продукции, уже включенный в заявку BLA в США.

Scholar Rock: FDA приняла заявку BLA на апитегромаб; дата PDUFA назначена на 30 сентября 2026 года

FDA приняла заявку BLA на апитегромаб для лечения СМА с датой принятия решения PDUFA 30 сентября 2026 года. Заявка охватывает два участка по фасовке и розливу, один из которых (Catalent Indiana) уже прошёл повторную инспекцию. Компания готова к немедленному запуску на рынке США после одобрения.

Scholar Rock повторно подает заявку BLA на apitegromab для лечения СМА

Scholar Rock повторно подала заявку BLA на apitegromab в FDA после устранения замечаний CRL от сентября 2025 года, связанных с операциями по фасовке и финальной обработке на Catalent Indiana. Повторная подача включает вторую производственную площадку по фасовке и финальной обработке в США и соответствует рекомендациям FDA, полученным на встрече Type C 3 марта 2026 года. Ожидается принятие заявки FDA в течение 30 дней, а дата принятия решения по PDUFA прогнозируется на конец сентября 2026 года.

Scholar Rock: повторная подача BLA apitegromab запланирована на 2026 год после повторной инспекции Catalent

В документе указано, что Scholar Rock планирует повторно подать BLA apitegromab после успешной повторной инспекции FDA объекта Catalent Indiana, по итогам конструктивной встречи с FDA, на которой не было запрошено дополнительных корректирующих действий. Компания также сообщает, что рассмотрение MAA EMA продолжается, решение ожидается в середине 2026 года, а запуски в США и Европе планируются в 2026 году после получения одобрения.

Scholar Rock: повторная подача BLA apitegromab и запуск в США ожидаются в 2026 году

Компания теперь прогнозирует повторную подачу BLA и запуск в США в 2026 году после одобрения FDA, после получения CRL в сентябре 2025 года. FDA запланировала встречу с Catalent Indiana (Novo Nordisk) в начале 2026 года для оценки прогресса работ по устранению недостатков на предприятии по фасовке и упаковке в Блумингтоне. Решение EMA по MAA по-прежнему ожидается в середине 2026 года.

SRRK: Catalent Indiana получает предупреждение FDA после классификации OAI

FDA выпустила предупреждение Catalent Indiana (Novo Nordisk) после Form 483 от июля 2025 года; инспекция объекта классифицирована как official action indicated. Компания провела встречу Type A 12 ноября 2025 года и по-прежнему планирует повторную подачу BLA и запуск apitegromab при СМА в 2026 году.

Scholar Rock завершила встречу типа А с FDA по BLA апитегромаба

Scholar Rock провела конструктивную встречу типа А с FDA 12 ноября 2025 года по BLA апитегромаба при СМА. Catalent Indiana (Novo Nordisk) подтвердила, что работы по устранению недостатков на участке фасовки и упаковки идут по плану и объект будет готов к повторной инспекции к концу года. Повторная подача BLA и запуск в США теперь ожидаются в 2026 году.

Scholar Rock получила от FDA CRL для apitegromab при СМА

FDA выдало письмо о полном ответе на заявку BLA по apitegromab, ссылаясь только на замечания на производственной площадке Catalent Indiana по фасовке и упаковке. Вопросы эффективности, безопасности или субстанции препарата не поднимались. Scholar Rock планирует повторно подать BLA после устранения замечаний на Catalent Indiana.

Scholar Rock, Inc. · письмо о полном ответе (BLA 761463)

FDA выдало письмо о полном ответе по BLA 761463 от 2025-09-22.