Запись из первоисточника
РешающееОдобрение FDA
Scholar Rock: FDA одобряет ISEMBYLD (apitegromab-mstn) для лечения СМА
FDA предоставила полное одобрение ISEMBYLD как первой терапии, направленной на мышцы, для лечения СМА у пациентов ≥2 лет на фоне терапии SMN2. Одобрение основано на данных Фазы 3 SAPPHIRE, показывающих статистически значимое улучшение моторной функции по шкале HFMSE. Коммерческий запуск в США уже начат, отгрузка продукта начнется в течение нескольких дней.
Ключевые факты
- Подано
- 14 сент. 2026 г., 12:00
- Событие
- Одобрение FDA
- Направление
- Положительное
- Компания
SRRKScholar Rock- Актив
- apitegromab
- Источник
- SEC 8-K
- Достоверность
- Подтверждено
- hfmse responders
- 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
- hfmse improvement
- 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
- safety population
- >500 individuals across studies
- extension enrollment
- 98% of SAPPHIRE participants
Выдержка из источника
EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock объявляет об одобрении FDA ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), первого и единственного лечения, направленного на мышцы, для детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА) 11 сентября 2026 г. · ISEMBYLD одобрен для применения у всех взрослых и детей ≥2 лет со СМА, которые в настоящее время получают лечение, направленное на выживание моторного нейрона 2 (SMN2) · Рекомендуемая доза ISEMBYLD 10 мг/кг показала значимое клиническое улучшение моторной функции на 2,2 балла по шкале Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) по сравнению с плацебо, при этом все пациенты получали фоновую терапию, направленную на SMN2 (p = 0,0121*) · ISEMBYLD показал увеличение HFMSE ≥ 3 баллов у 34,2% пациентов по сравнению с
Ещё об этом активе
Решающее
11 сент. 2026 г.
00:00
SRRKScholar RockЗаметное
2 сент. 2026 г.
12:00
SRRKScholar RockScholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug для apitegromab при FSHD
Решающее
7 авг. 2026 г.
20:20
SRRKScholar RockРешающее
6 авг. 2026 г.
11:10
SRRKScholar RockСущественное
20 июл. 2026 г.
12:00
SRRKScholar RockСущественное
7 мая 2026 г.
11:10
SRRKScholar RockСущественное
31 мар. 2026 г.
11:14
SRRKScholar RockСущественное
3 мар. 2026 г.
12:14
SRRKScholar RockРешающее
12 янв. 2026 г.
14:23
SRRKScholar RockСущественное
2 дек. 2025 г.
12:00
SRRKScholar Rock