Запись из первоисточника
PTC была выбрана победителем аукциона по приобретению ST-920 — AAV генной терапии на стадии BLA для лечения болезни Фабри — у компании Sangamo. Компания планирует завершить подачу заявки BLA по ускоренной процедуре в IV кв. 2026, используя существующую инфраструктуру для редких заболеваний. Приобретение остается предметом одобрения суда по делам о банкротстве и других условий закрытия сделки, ожидаемых в конце III кв. или начале IV кв. 2026.
EX-99.1 2 tmb-20260812xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC расширяет портфель препаратов для лечения редких заболеваний за счет приобретения программы ST-920 для лечения болезни Фабри на стадии BLA – Планируемое приобретение использует существующую регуляторную и коммерческую инфраструктуру, а также опыт руководства в коммерциализации терапии болезни Фабри – – ST-920 представляет собой однократно вводимую AAV генную терапию для восполнения дефицита фермента при болезни Фабри с доказанными долгосрочными клиническими преимуществами и профилем безопасности – – Подача заявки BLA ожидается в IV кв. 2026 с потенциальным коммерческим запуском в 2027 году – – PTC проведет телеконференцию сегодня, 12 августа, в 17:00 по восточному времени – WARREN, N.J., 12 августа 2026 – PTC Therapeutics,
PTC Therapeutics приобретает AAV генную терапию ST-920 для лечения болезни Фабри