Запись из первоисточника
РешающееИзменение в реестре исследований
Rocket Pharmaceuticals: FDA согласовала ключовое исследование фазы 2 RP-A501 при болезни Даной
FDA подтвердила ключевую популяцию эффективности из 12 пациентов мужского пола на пересчитанной дозе 3,8 × 10¹³ GC/кг, при этом первые три уже пролеченных пациента засчитываются в это общее число. Агентство также одобрило 12-месячные совместные первичные конечные точки — экспрессию белка LAMP2 в миокарде и снижение индекса массы левого желудочка на 10 %, предназначенные для поддержки возможного пути ускоренного одобрения. Набор и дозирование по изменённому протоколу могут продолжаться, завершение дозирования ожидается к середине 2027 года.
Ключевые факты
- Подано
- 15 сент. 2026 г., 11:06
- Событие
- Изменение в реестре исследований
- Направление
- Положительное
- Компания
RCKTRocket Pharmaceuticals- Актив
- RP-A501
- Источник
- SEC 8-K
- Достоверность
- Подтверждено
- доза
- 3.8 × 10¹³ GC/кг
- популяция ключевого исследования
- 12 пациентов
- совместные первичные конечные точки
- экспрессия белка LAMP2 в миокарде и 10% снижение индекса массы левого желудочка через 12 месяцев
Выдержка из источника
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals объявляет о согласовании с FDA пути к завершению ключевого исследования фазы 2 RP-A501 при болезни Даной FDA подтверждает ключевую популяцию эффективности из 12 пациентов, включая первых трёх, пролеченных по изменённому протоколу FDA рассмотрела исходные данные по безопасности и поддерживает продолжение набора и дозирования по изменённому протоколу FDA подтверждает установленные 12-месячные совместные первичные конечные точки, предназначенные для поддержки возможного ускоренного одобрения Вебинар по комплексной программе по болезни Даной 6 октября 2026 г., 16:30 по восточному времени CRANBURY, N.J. – 15 сентября 2026 г. – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT), полностью интегрированная биотехн