RCKT Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: FDA согласовала ключовое исследование фазы 2 RP-A501 при болезни Даной

FDA подтвердила ключевую популяцию эффективности из 12 пациентов мужского пола на пересчитанной дозе 3,8 × 10¹³ GC/кг, при этом первые три уже пролеченных пациента засчитываются в это общее число. Агентство также одобрило 12-месячные совместные первичные конечные точки — экспрессию белка LAMP2 в миокарде и снижение индекса массы левого желудочка на 10 %, предназначенные для поддержки возможного пути ускоренного одобрения. Набор и дозирование по изменённому протоколу могут продолжаться, завершение дозирования ожидается к середине 2027 года.

Rocket Pharmaceuticals: FDA согласовала 12-пациентное основное исследование фазы 2 RP-A501 при болезни Даной

FDA подтвердила основную популяцию эффективности из 12 пациентов, включая первых трёх, леченных по модифицированному протоколу, и одобрила 12-месячные совместные первичные конечные точки, предназначенные для поддержки ускоренного одобрения. Агентство также разрешило продолжение набора и дозирования в пересчитанной дозе 3,8 × 10¹³ GC/кг с использованием коммерческого продукта. У Rocket теперь есть определённый путь к завершению основного исследования к середине 2027 года.

Rocket Pharmaceuticals продает KRESLADI PRV за $180 млн

Rocket монетизировала приоритетный ваучер на ускоренное рассмотрение для редких детских заболеваний, полученный после ускоренного одобрения FDA препарата KRESLADI. Поступления в размере $180 млн без размытия акционерного капитала продлевают денежный запас компании до II квартала 2028 года и будут направлены на финансирование ее портфеля генной терапии сердечно-сосудистых заболеваний.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA выдает лицензию на препарат kresladi (marnetegragene autotemcel)

FDA's Purple Book lists BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) as licensed on 2026-03-26.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA назначена на 28 марта 2026 года

FDA приняла повторную подачу BLA для KRESLADI (marnetegragene autotemcel) при тяжелой LAD-I и установила целевую дату действия PDUFA на 28 марта 2026 года. Компания имеет право на получение ваучера приоритетного рассмотрения редких детских заболеваний после одобрения. Это создает краткосрочный регуляторный этап для программы лентивирусной гематологии.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA назначена на 28 марта 2026 года

FDA приняла повторную подачу BLA для KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) и установила целевую дату действия PDUFA — 28 марта 2026 года. Rocket также имеет право на получение ваучера приоритетного рассмотрения редких детских заболеваний после одобрения. Компания заявляет, что актив находится на пути к этой дате.

Rocket Pharmaceuticals: FDA приняла повторную подачу BLA KRESLADI; PDUFA 28 марта 2026

FDA приняла повторно поданную BLA для KRESLADI (marnetegragene autotemcel) при тяжелой LAD-I. Агентство установило целевую дату действия PDUFA на 28 марта 2026 года. Rocket имеет право на ваучер приоритетного рассмотрения редких детских заболеваний при одобрении.

Rocket Pharmaceuticals отзывает BLA для RP-L102 при анемии Фанкони

Rocket добровольно отозвала свою заявку на регистрацию в США для mozafancogene autotemcel (RP-L102) 3 октября 2025 года. Отзыв последовал за решением от июля 2025 года прекратить новые внутренние инвестиции и предыдущим отзывом европейской заявки MAA. Действие носит стратегический характер и не связано с проблемами безопасности или эффективности; компания сохраняет возможность повторного обращения к регуляторам через внешнее партнёрство.