IRD Opus Genetics

Opus Genetics OPGx-BEST1 Фаза 1/2 Когорта 1 3-месячные предварительные данные

Данные когорты 1 с низкой дозой показывают, что 75% оцениваемых пациентов достигли конечной точки микропериметрии, согласованной с FDA, и 80% имели структурное улучшение. Когорта 2 переполнена; данные за 6 месяцев по когорте 1 и за 3 месяца по когорте 2 теперь ожидаются во втором квартале 2027 года, а начало дозирования в рамках ключевого исследования запланировано на 2027 год.

Opus Genetics согласовала с FDA дизайн исследования фазы 3 для OPGx-LCA5

Протокол встречи FDA Type B RDEP подтверждает дизайн регистрационного исследования фазы 3 с 8 участниками и первичной конечной точкой через 6 месяцев. Компания может подать заявку BLA на основании данных об эффективности за 6 месяцев, а данные о стойкости за 12 месяцев будут предоставлены в ходе рассмотрения. Начало дозирования в фазе 3 ожидается в 4 квартале 2026 года.

Научный форум R&D компании Opus Genetics, 16 июня 2026

Opus Genetics проведет R&D Science Forum 16 июня 2026 года для представления обновлений по своему портфелю генной терапии наследственных заболеваний сетчатки. Мероприятие охватит несколько программ, включая LCA5, BEST1, RDH12, MERTK и RHO, с презентациями руководства компании и ключевых экспертов.

Opus Genetics: FDA устанавливает дату PDUFA 17 октября 2026 года для sNDA Phentolamine 0.75% при пресбиопии

FDA приняла sNDA для Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% при пресбиопии и установила дату принятия решения PDUFA на 17 октября 2026 года. Принятие заявки устанавливает определённый регуляторный график для низкомолекулярного актива. Никакие другие регуляторные вехи для генно-терапевтического портфеля не изменены этим документом.

Opus Genetics: первые данные фазы 1/2 OPGx-BEST1 ожидаются в первом квартале 2026 года

Компания объявила, что первый участник в исследовании OPGx-BEST1 Phase 1/2 получил дозу в Q4 2025, и что обзор безопасности IDMC по данным sentinel за один месяц рекомендовал продолжить набор без изменений. Начальные данные исследования теперь ожидаются в Q1 2026, а 3-месячные результаты по полной когорте 1 — в середине 2026 года.

Opus Genetics подает sNDA на фентоламин 0,75% при пресбиопии

Opus Genetics подала дополнительную заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (sNDA) на офтальмологический раствор фентоламина 0,75% для лечения пресбиопии. FDA планирует принять регуляторное решение к концу 2026 года. Данная подача добавляет потенциальное новое коммерческое показание к партнерской программе компании по малым молекулам.

Opus Genetics: Viatris подала sNDA на Phentolamine при пресбиопии

Viatris подала sNDA в FDA на Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% при пресбиопии 17 Dec 2025. Подача основана на положительных данных VEGA-3 Phase 3, подтверждающих эффективность, безопасность и устойчивость, наблюдавшиеся в VEGA-2. Дата PDUFA или решение о принятии не объявлены.

Opus Genetics: завершена встреча FDA RMAT по OPGx-LCA5

В документе указано, что встреча Type B RMAT с FDA успешно завершена, что открывает потенциал ускоренного регуляторного пути к одобрению OPGx-LCA5. Компания планирует перевести текущее исследование в фазу 3 с адаптивным дизайном и ожидает начала дозирования во второй половине 2026 года, а получение ключевых данных — примерно через год после этого.

Opus Genetics сообщает положительные педиатрические данные из исследования OPGx-LCA5 фазы 1/2

В пресс-релизе объявлены положительные трехмесячные педиатрические данные из продолжающегося исследования фазы 1/2 OPGx-LCA5, демонстрирующие клинически значимые улучшения остроты зрения, чувствительности сетчатки и тестов подвижности у подростков с тяжелой исходной потерей зрения. Также подтверждены устойчивые ответы до 18 месяцев у взрослых. Компания ожидает встречи с FDA в 4 квартале 2025 года для обсуждения следующих шагов по программе LCA5.