NGNE Neurogene

Neurogene представляет новые доклинические данные по NGN-401 на конгрессе ESGCT 2026

Neurogene представила новые доклинические данные на 33-м ежегодном конгрессе ESGCT (27–30 октября 2026 года), подтверждающие дизайн одноцепочечного AAV для NGN-401, обеспечивающий быстрое и долговременное экспрессирование полноразмерного MECP2, механизм регуляции на основе miRNA EXACT и биораспределение при доставке ICV. Данные согласуются с ранними клиническими улучшениями, наблюдаемыми в продолжающемся исследовании фазы 1/2 (срез данных 16 июня 2026 года). NGN-401 остается на поздней стадии клинической разработки и имеет несколько регуляторных обозначений.

Neurogene представит доклинические и клинические данные по NGN-401 на ESGCT 2026

Neurogene представит новые доклинические данные о кинетике экспрессии NGN-401 после доставки одноцепочечного AAV, регуляции на основе miRNA, включая технологию EXACT, и введении в желудочки мозга на 33-м ежегодном конгрессе ESGCT (27–30 октября 2026 года в Гамбурге). В презентациях будут представлены наблюдения о раннем времени до ответа из продолжающегося исследования фазы 1/2. Это обновление научной конференции без изменений в регуляторном пути или статусе клинической разработки NGN-401 при синдроме Ретта.

Neurogene сообщает положительные данные фазы 1/2 для NGN-401 при синдроме Ретта

В отчете 8-K указано, что Neurogene опубликовала обновленные положительные клинические данные своего исследования фазы 1/2 генной терапии NGN-401 у женщин с синдромом Ретта. Компания также провела телеконференцию и разместила корпоративную презентацию в тот же день. В документе не указана будущая дата регуляторного этапа.

Neurogene Июнь 2026 Корпоративная презентация: вехи NGN-401

В презентации указано, что данные 12+ месяцев Фазы 1/2 для всех 10 участников будут представлены в середине 2026 года, а регистрационное исследование Embolden завершило дозирование 25 участников. Также отмечается, что кампания PPQ планируется начать в середине 2026 года, а topline-данные Embolden ожидаются во 2П 2027 года.

Neurogene: Регистрационное исследование Embolden набрано на 100%; завершение дозирования 2 кв. 2026

В корпоративной презентации указано, что 100% участников набрано в регистрационное исследование Embolden препарата NGN-401 при синдроме Ретта, и более 50% уже получили дозу. Компания теперь прогнозирует завершение дозирования в рамках единственного регистрационного исследования во 2 кв. 2026 года и представление данных 12+ месяцев исследования фазы 1/2 по всем 10 участникам в середине 2026 года.

Нейроген NGN-401 получил статус прорывной терапии FDA

NGN-401, исследуемая генная терапия Neurogene для лечения синдрома Ретта, получила статус прорывной терапии от FDA. Этот статус обеспечивает программе ускоренное рассмотрение регуляторными органами и расширенное взаимодействие с FDA. Объявление о присвоении статуса содержится в пресс-релизе от 26 февраля 2026 года, приложенном к форме 8-K.