Запись из первоисточника
РешающееИзменение в реестре исследований
Rocket Pharmaceuticals: FDA согласовала 12-пациентное основное исследование фазы 2 RP-A501 при болезни Даной
FDA подтвердила основную популяцию эффективности из 12 пациентов, включая первых трёх, леченных по модифицированному протоколу, и одобрила 12-месячные совместные первичные конечные точки, предназначенные для поддержки ускоренного одобрения. Агентство также разрешило продолжение набора и дозирования в пересчитанной дозе 3,8 × 10¹³ GC/кг с использованием коммерческого продукта. У Rocket теперь есть определённый путь к завершению основного исследования к середине 2027 года.
Ключевые факты
- Подано
- 15 сент. 2026 г., 11:00
- Событие
- Изменение в реестре исследований
- Направление
- Положительное
- Компания
RCKTRocket Pharmaceuticals- Актив
- RP-A501
- Источник
- Пресс-релиз компании
- Достоверность
- Подтверждено
- dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- endpoints
- LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
- pivotal N
- 12 patients
Выдержка из источника
Rocket Pharmaceuticals объявляет о согласовании с FDA пути к завершению основного исследования фазы 2 RP-A501 при болезни Даной Rocket Pharmaceuticals объявляет о согласовании с FDA пути к завершению основного исследования фазы 2 RP-A501 при болезни Даной Rocket Pharmaceuticals объявляет о согласовании с FDA пути к завершению основного исследования фазы 2 RP-A501 при болезни Даной FDA подтверждает основную популяцию эффективности из 12 пациентов, включая первых трёх, леченных по модифицированному протоколу FDA рассмотрела исходные данные по безопасности и поддерживает продолжение набора и дозирования по модифицированному протоколу FDA подтверждает установленные 12-месячные совместные первичные конечные точки, предназначенные для поддержки потенциального ускоренного одобрения Запланир